近日，英国基因疗法公司Orchard Therapeutics宣布，欧盟委员会（EC）已授予Libmeldy（编码芳基硫酸酯酶-A[ARSA]的冻存自体CD34+细胞）完全（标准）营销授权，被批准用于治疗早发性异染性脑白质营养不良（Early-Onset Metachromatic Leukodystrophy，MLD）。
Libmeldy是第一款被批准用于治疗符合资格的早发型MLD患者的疗法，该药已被证明一次性治疗可以保留患者的运动和认知功能。该药通过静脉输注给药，一次治疗可持续纠正MLD根本病因。
临床疗效基于对29例初治MLD患者的综合数据分析，这些患者接受Libmeldy的新鲜（非冷冻保存）制剂治疗。该分析结果表明，单剂量静脉内注射Libmeldy可有效改善大多数患者早发性MLD的病程。
在35名MLD患者中评估了临床安全性（来自综合疗效分析的29名患者以及另外6名用Libmeldy冷冻保存制剂治疗的患者）。安全数据表明，Libmeldy通常耐受性良好。
Libmeldy治疗最常见的不良反应是35例患者中有5例出现抗ARSA抗体（AAA）。在所有五位患者中，抗体滴度通常较低，并且在治疗后的外周血或骨髓细胞亚群中，ARSA活性以及脑脊液中的ARSA活性均未观察到负面影响。除了与基因治疗相关的风险外，在进行Libmeldy治疗之前还需要进行其他医学干预，即骨髓收获或外周血动员和采血，然后进行清髓性调理，这有其自身的风险。在临床研究期间，这些干预措施的安全性与其已知的安全性和耐受性一致。
临床数据显示，在大多数患者中，单次静脉输注Libmeldy可以有效地改变早发型MLD的病程。Libmeldy临床项目的数据表明，接受一次性治疗后，对认知发展和维持运动功能的长期积极影响，可转化为个体保留运动里程碑，如无支撑坐、站和/或行走的能力，以及获得社交和上学等认知技能。而在同年龄段，未接受治疗的患者则出现严重的运动和认知障碍。
Libmeldy（Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem and progenitor cells (HSPC) ）编码芳基硫酸酯酶-A[ARSA]的冻存自体CD34+细胞，是一款基于慢病毒载体和自体CD34+细胞的基因疗法，于2018年4月从葛兰素史克（GSK）收购。该疗法由含有造血干细胞和祖细胞（HSPC）的自体CD34+细胞富集群体组成，这些细胞利用含有人芳基硫酸酯酶A (ARSA)基因的慢病毒载体进行了体外转导，将ARSA基因的功能拷贝插入到细胞基因组中。经过基因矫正的造血干细胞（HSC）跨越血脑屏障迁移到大脑中，植入并表达功能酶ARSA。
MLD是一种非常罕见、严重、危及生命的人体代谢系统遗传疾病，以ARSA基因的双等位基因突变为特征，导致ARSA酶活性降低，硫苷脂在大脑和身体其他部位（包括肝脏、胆囊、肾脏和/或脾脏）积聚。随着时间的推移，神经系统受损，导致神经系统问题，如运动、行为和认知退化、严重痉挛和癫痫发作。MLD患者会逐渐丧失活动、说话、吞咽、进食和看东西的能力。早发型MLD包括传统上称为晚发婴儿型（LI）和早发青少年型（EJ）的疾病变体。
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