生物技术巨头安进（Amgen）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Nplate（romiplostim）的补充生物制品许可申请（sBLA），用于免疫性血小板减少症（ITP）持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者。
之前，FDA已授予该sBLA优先审查资格。ITP儿科患者因血小板计数低，存在严重出血事件和自发性擦伤的风险，这对于儿科患者自身及其父母而言，都是非常可怕的。目前，这些患者的治疗选择有限，特别是对于那些难治性患者。Nplate的获批，为ITP儿科患者群体带来了新的希望，在临床研究中，该药能够有效降低出血事件的频率和严重程度，帮助维持安全的血小板计数。
此次批准，是基于2项安慰剂对照研究（III期研究和I/II期研究），这些研究评估了Nplate治疗ITP儿科患者的疗效和安全性。来自III期研究的结果已发表于《柳叶刀》，数据显示，与安慰剂组相比，Nplate治疗组血小板总缓解率显著提高（71% vs 20%，p＜0.05）、持久血小板缓解率显著提高（52% vs 10%，p＜0.05）。在这2项研究中，Nplate治疗组最常见的不良反应（发生率≥25%）包括挫伤、上呼吸道感染、口咽痛。
免疫性血小板减少症（ITP）是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，特征为血液中血小板计数低（血小板减少症）和血小板生成受损。在美国，ITP在儿童群体中的年发病率估计为十万分之五点三。在临床上，TIP儿科患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平，降低出血风险、改善症状。
Nplate是一种血小板生成素（TPO）受体激动剂，模仿人体的天然TPO，旨在提升ITP患者血小板计数。在美国，Nplate之前已获批准用于对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者。在欧盟，Nplate已获批用于ITP成人患者，以及用于ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者。截至目前，Nplate已获全球67个国家批准。
原文出处：FDA Approves Nplate® (Romiplostim) For Use In Pediatric Patients With Immune Thrombocytopenia
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