Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日宣布，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Symkevi（tezacaftor/ivacaftor）与Kalydeco（ivacaftor）组合疗法标签扩展，用于治疗6-11岁囊性纤维化（CF）儿童患者，具体为囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因中：（1）携带2个拷贝F508del突变的患者；（2）携带1个拷贝F508del突变以及1个拷贝可导致残留CFTR活性的14种突变中的一种突变（P67L，R117C，L206W，R352Q，A455E，D579G，711+3A→G，S945L，S977F，R1070W，D1152H，2789+5G→A，3272-26A→G，3849+10kbC→T）。在欧洲，Symkevi与Kalydeco组合疗法之前已被批准，用于治疗年龄≥12岁、携带上述相同突变的CF患者。
随着此次最新批准，对于F508del纯合突变的CF患者，Symkevi与Kalydeco组合疗法将提供一种新的治疗选择。而对于携带1个拷贝F508del突变和14个残留功能突变中的一个突变的患者，该组合疗法将提供唯一一种治疗该年龄组（6-11岁）CF患者内在病因的药物。
在美国，tezacaftor/ivacaftor与ivacaftor联合用药方案（以品牌名Symdeko上市销售）已于2018年2月获得批准用于≥12岁CF患者，并于2019年6月获批扩大适用人群，用于6-11岁CF儿童患者。
CF是一种由CFTR基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病，该病困扰着北美、欧洲和澳大利亚约7.5万人。目前，已发现的CFTR基因突变大约有2000个，其中F508del突变是导致CF的最常见病因，约占整个患病人数的45%。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输，基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断，某些器官粘液涂层的粘度将变稠，该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液，造成呼吸困难及反复感染，最终可导致死亡，CF患者死亡的中位年龄在20岁左右。
一些突变可导致CFTR蛋白在细胞内不能正常加工或折叠，并且通常不能到达细胞表面。Symdeko的药物成分为tezacaftor和ivacaftor，其中tezacaftor旨在解决突变CFTR蛋白的运输和加工缺陷，使其能够到达细胞表面；ivacaftor则能在细胞膜上增加CFTR蛋白通道保持开放的时间，进一步增强其功能。
截至目前，Vertex公司已上市4款CF药物：Kalydeco（ivacaftor）、Orkabi（lumacaftor/ivacaftor）、Symdeko（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）、Trikafta/Kaftrio（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor），前3款药物可治疗全球约40000例患者，约占所有CF患者的50%。而最新批准的三联疗法Trikafta/Kaftrio可将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。
原文出处：Vertex Announces European Commission approval for SYMKEVI® (tezacaftor/ivacaftor) With KALYDECO® (ivacaftor) for Eligible Children With Cystic Fibrosis Ages 6-11 Years
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