辉瑞（Pfizer）近日宣布，评估marstacimab（PF-06741086）治疗血友病的3期BASIS研究已对首例患者进行了给药治疗。marstacimab是一种抗组织因子通路抑制物（anti-TFPI），通过皮下注射给药，目前正开发用于重度A型血友病和B型血友病患者的治疗，无论其体内是否已产生抑制剂。
BASIS是一项全球性、开放标签、多中心3期研究，将在145例重度A型血友病和B型血友病（定义为因子VIII或因子IX活性＜1%）青少年和成人患者（年龄12岁至＜75岁）中开展，无论其体内是否已产生抑制剂。研究将评估marstacimab预防性治疗12个月的年化出血率（ABR）。
mmarstacimab是一种靶向组织因子途径抑制物（TFPI）Kunitz域的人单克隆免疫球蛋白IgG1，该药被开发作为一种预防性治疗方法，用于预防或减少重度A型血友病和B型血友病患者出血发作的频率。在2019年9月，美国FDA已授予marstacimab治疗A型血友病和B型血友病的快速通道资格（FTD）。
已完成的2期研究结果表明，marstacimab治疗将所有患者的ABR均显著降低（>75%）。这些患者在一项长期的扩展研究中进行了监测，结果显示，在20名接受每周皮下注射marstacimab剂量等于或高于3期BASIS研究剂量（皮下300mg负荷剂量，然后每周皮下注射150mg）的患者中，显示出长达12个月的持续疗效，并且没有血栓事件或治疗相关的严重不良事件。
血友病是一种单基因的X连锁隐性疾病，其主要特征是出现活性凝血活酶生成障碍。A型血友病是由凝血因子VIII因子缺乏导致，B型血友病是由凝血因子IX因子导致。血友病患者在受伤或手术后，出血时间可能比其他人长。此外，他们的肌肉、关节和器官也可能会出现自发出血，严重的甚至会危及生命。
原文出处：Pfizer Doses First Participant in Phase 3 Study Evaluating anti-TFPI Investigational Therapy, Marstacimab, for People With Severe Hemophilia A and B With or Without Inhibitors
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