Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的绝对领导者，已推出了2款RNAi药物（Onpattro、Givlaari）。近日，该公司第三款RNAi药物Oxlumo（lumasiran）获得了美国FDA批准，用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。
值得一提的是，在批准Oxlumo的同时，FDA还颁发给Alnylam一张罕见儿科疾病优先审评券（PRV），以奖励该公司在罕见儿科疾病新药研发方面做出的突出贡献。
在上周，Oxlumo也获得了欧盟委员会（EC）批准，用于治疗所有年龄段的PH1患者。PH1是一种极为罕见的疾病，可影响所有年龄段人群，其特点是草酸生成过多，可导致终末期肾病（ESKD）和其他全身并发症。
Oxlumo是第一种显示出显著减少尿草酸排泄量的潜在疗法。3期临床数据显示，Oxlumo治疗显著减少了肝脏中草酸的生成，这可能解决PH1的内在病理生理学问题。Oxlumo的批准上市，将对PH1患者产生有意义的临床影响。
此次批准，基于2项3期临床研究（ILLUMINATE-A，ILLUMINATE-B）的结果。
——ILLUMINATE-A在年龄≥6岁的PH1儿童和成人患者中开展。结果显示，研究达到了主要终点：与安慰剂组相比，Oxlumo治疗组尿草酸水平平均降低53%（p＜0.0001）、与基线相比平均降低65%。此外，Oxlumo治疗组有84%的患者尿草酸水平达到正常或接近正常水平，安慰剂组为0%。今年6月，该研究的结果在欧洲肾脏协会-欧洲透析和移植协会（DRA-EDTA）国际大会上公布。
——ILLUMINATE-B研究发现：Oxlumo对婴儿和6岁以下儿童的疗效和安全性与ILLUMINATE-A研究中观察到的结果相似。今年10月22日，该研究结果在美国肾脏病学会（ASN）在线年会上公布。
Oxlumo是一种靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）的皮下注射RNAi药物，开发用于原发性高草酸尿症1型（PH1）的治疗。HAO1编码乙醇酸氧化酶（GO）。因此，通过沉默HAO1和消耗GO酶，Oxlumo可抑制肝脏中草酸（直接参与PH1病理生理学的代谢物）的产生并使其正常化，从而潜在地阻止PH1疾病的进展。
Oxlumo采用了Alnylam公司最新的增强稳定化学ESC-GalNAc共轭技术开发，该技术可使皮下给药具有更强的效力和持久性，并具有一个宽泛的治疗指数。目前，Alnylam公司正在开展另外一项全球性III期研究ILLUMINATE-C，评估Oxlumo治疗伴有晚期肾脏病的所有年龄段PH1患者，预计2021年获得结果。
扩展阅读：
原发性高草尿酸症1型（PH1）是一种进行性、毁灭性的疾病，由过量的草酸生成导致肾衰竭，具有显著的发病率和死亡率，肝移植是目前唯一解决疾病根源的治疗方法。该病是一种非常罕见的、危及生命的疾病，影响肾脏和其他重要器官，该病影响婴儿、儿童和成人，患者面临着反复和痛苦的结石事件，以及肾功能进行性和不可预测的下降，最终导致终末期肾病，需要进行强化透析，作为肝/肾双重移植的桥梁。PH1通常在儿童期发病，需要立即进行有效的干预，晚期患者除了透析之外别无选择。
Oxlumo是第一个被批准用于治疗PH1的药物，也是唯一一个被证明可以降低有害草酸水平的疗法。在美国，Oxlumo已被FDA授予治疗PH1的儿科罕见病资格、孤儿药资格（ODD）、突破性药物资格（BTD）。在欧盟，Oxlumo已被授予孤儿药资格（ODD）、优先药物资格（PRIME）。
原文出处：FDA approves First Drug to Treat Rare Metabolic Disorder
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