早衰症和早衰样核纤层蛋白病新药法尼基转移酶抑制剂Zokinvy获批

    ​​Eiger公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Zokinvy（lonafarnib），用于治疗早衰症（Progeria，又称：哈金森-吉尔福德早衰综合征，HGPS）和早衰样核纤层蛋白病（Progeroid Laminopathies，PL）。

 

    值得一提的是，Zokinvy是全球第一个获批治疗早衰症和早衰样核纤层蛋白病（PL）的药物。在批准的同时，FDA颁发给Eiger一张罕见儿科疾病优先审查凭证（PRV），以奖励该公司在早衰症领域做出的突出贡献。Eiger计划出售这张PRV，根据早衰症研究基金会（PRF）的合作和供应协议，将于PRF平等分享收益。
 

    Zokinvy通过优先审查程序获得批准，该药目前也在接受欧洲药品管理局（EMA）的加速评估。此前，Zokinvy已被美国FDA和欧盟EMA授予治疗早衰症和早衰样核纤层蛋白病的孤儿药资格（ODD）、被FDA授予突破性药物资格（BTD）和罕见儿科疾病资格（RPDD）。
 

    该药是一种首创的、口服法尼基转移酶抑制剂（FTI），可阻断早衰蛋白的法尼基化。该药是一种疾病修正疗法，在早衰症儿童和年轻成人中具有显著的生存益处。在早衰症患者中，Zokinvy将死亡率降低了60%（p=0.0064），平均生存时间增加了2.5年。最常见的不良反应是胃肠道反应（呕吐、腹泻、恶心），大多数为轻度或中度（1级或2级）。许多早衰症患者已接受了持续10年以上的Zokinvy治疗。
 

    lonafarnib是Eiger公司从默沙东授权获得，该药是一种特性鲜明的、处于后期开发阶段的、以法尼基转移酶为靶点的口服活性抑制剂，法尼基转移酶是通过名为异戊二烯化的过程参与蛋白质的修饰。早衰蛋白是一种法尼基化的异常蛋白，被认为不能被切割，导致与核膜紧密结合，从而导致核膜形态的改变和随后的细胞损伤。lonafarnib可阻断早衰蛋白的法尼基化，已被证实可显著降低早衰症儿童的死亡风险。

    除了治疗早衰症和早衰样核纤层蛋白病之外，Eiger公司也正在开发lonafarnib治疗丁型肝炎病毒（HDV）感染。2018年12月底，FDA和EMA分别授予了lonafarnib治疗丁型肝炎病毒感染（HDV）的突破性药物资格（BTD）和优先药物资格（PRIME）。lonafarnib可抑制肝细胞内HDV复制的异戊二烯化步骤，在病毒组装阶段阻断病毒生命周期。
 

    来自多项II期临床研究的数据证实了基于lonafarnib的方案治疗HDV感染者的疗效和安全性，数据显示，在先前未接受治疗（初治）的HDV感染者中，基于lonafarnib的方案达到了使HDV RNA水平降低≥2log10以及丙氨酸氨基转移酶（ALT）正常化的联合主要终点，这反映了肝脏状况和病毒学应答的改善。目前，该药正处于一项关键性的HDV III期临床研究中。
 

原文出处：
Eiger BioPharmaceuticals Announces FDAapproval of Zokinvy™ (lonafarnib): The First Treatment for Hutchinson-GilfordProgeria Syndrome and Processing-Deficient Progeroid Laminopathies
 

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