近日，C3靶向疗法开发方面的领导者Apellis Pharma公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理pegcetacoplan（APL-2）的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），在临床试验中已被证实了提升PNH护理标准的潜力，有望重新定义PNH的治疗。
FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2021年5月14日。FDA表示，目前不打算召开咨询委员会会议来讨论NDA。此前，FDA已授予pegcetacoplan治疗PNH的快速通道资格（FTD）。目前，pegcetacoplan治疗PNH的营销授权申请（MAA）也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。
pegcetacoplan的NDA和MAA，均基于头对头3期PEGASUS研究（NCT03500549）的结果（详见：PEGASUS Phase 3 Top-Line Results Conference Call Presentation）。该研究达到了主要终点，证明pegcetacoplan优于PNH标准护理药物Soliris（eculizumab）：在16周时血红蛋白水平在统计学上有显著改善，溶血的关键标志物的正常化率更高，FACIT-疲劳评分具有临床意义的改善。在该研究中，pegcetacoplan的安全性与Soliris相当。
值得一提的是，pegcetacoplan是第一个在血红蛋白水平上显示出优于Soliris的研究性疗法，高达85%接受pegcetacoplan治疗的患者没有输血。而目前接受Soliris治疗的PNH患者中，大多数都患有持续性贫血。PEGASUS研究的结果显示，pegcetacoplan有潜力成为PNH患者的新护理标准。在美国，FDA已授予pegcetacoplan治疗PNH和GA的快速通道资格。
Soliris是Alexion公司销售的一款药物，这是一种首创的补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分，其不受控激活在多种严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用。Soliris于2007年首次获准上市，之前已获批多种超级罕见病：PNH、非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）、抗AchR抗体阳性全身性重症肌无力（gMG）、抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。
Soliris是全球最畅销的孤儿药之一，目前，Alexion公司也正在开发Soliris的升级版产品Ultomiris，后者已于2018年12月获得FDA批准PNH适应症。2019年10月，Ultomiris获FDA批准新适应症：治疗aHUS儿童和成人患者。Ultomiris是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，在治疗PNH的III期临床研究中，Ultomiris每2个月（8周）输注一次与Soliris每2周输注一次在全部11个终点方面均达到了非劣效性。
原文出处：Apellis Announces FDA Acceptance and Priority Review of the New Drug application for Pegcetacoplan for the Treatment of PNH
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