斑秃新药CTP-543进入3期临床开发，治疗中重度斑秃疗效显著！

    Concert Pharma公司近日宣布启动首个3期临床试验THRIVE-AA1，评估口服JAK抑制剂CTP-543治疗中度至重度斑秃成人患者的疗效和安全性。该公司预计，将在2022年报告THRIVE-AA1试验的结果。第2项3期试验THRIVE-AA2预计将在2021年上半年启动。

 

 

    今年7月，美国FDA已授予CTP-543突破性药物资格（BTD），用于治疗成人中度至重度斑秃。斑秃是一种自身免疫性疾病，免疫系统攻击毛囊，导致局部或完全脱发。目前，还没有获得FDA批准治疗斑秃的药物。
 

    在2期试验结束后，Concert与美国FDA讨论了3期项目和注册策略的关键信息，并启动了3期THRIVE-AA1试验。在评估CTP-543治疗中度至重度斑秃患者的剂量范围2期试验获得阳性结果后，该公司与FDA召开了会议。根据目前的时间表，该公司认为，2项3期试验的阳性结果可以作为在2023年初提交CTP-543治疗成人中重度斑秃新药申请（NDA）的基础。

    CTP-543是通过应用Concert公司氘化学技术修饰ruxolitinib而发现的，ruxolitinib是一种选择性Janus激酶1和Janus激酶2（JAK1/JAK2）抑制剂，在美国已获批以品牌名Jakafi销售，用于治疗某些血液疾病。ruxolitinib的氘化学修饰可以改变其人体药代动力学，从而增强其作为斑秃治疗的用途。
 

 

 

    FDA授予CTP-543治疗中度至重度斑秃的突破性药物资格（BTD），基于一项2期临床研究的阳性结果。数据显示，2种高剂量CTP-543（12mg和8mg）治疗组与安慰剂组相比，达到了主要疗效终点：治疗第24周，有显著更高比例的患者脱发严重度工具（SALT）评分相对基线降低≥50%（分别为58%、47%、9%；p值均＜0.001）。此外，在治疗第24周，12mg组和8mg组与安慰剂组相比有显著更高比例（分别为42%、26%、7%）的患者达到SALT总评分≤20（与安慰剂相比：分别p＜0.001，p＜0.05），这是Concert公司打算在其关键注册研究中使用的主要疗效终点。
 

    此外在第24周，与安慰剂组相比，12mg剂量和8mg剂量CTP-543治疗组在患者整体印象改善量表（Patient Global Impression of Improvement Scale）评价的斑秃方面也取得了显著更大改善，具体数据为：12mg队列和8mg队列分别有78%、58%的患者斑秃评定为“much improved（大幅改善）”或“very much improved（非常大的改善）”，与安慰剂组相比有显著差异。该研究中，CTP-543治疗的总体耐受性良好。

原文出处：Concert Pharma launches late-stagestudy of CTP-543 in hair loss disorder
 

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