近日，诺华（Novartis）宣布，欧盟委员会（EC）已批准Adakveo（crizanlizumab-tmca），用于年龄≥16岁的镰状细胞病（SCD）成人和儿科患者，预防复发性血管阻塞性危象（VOC）或疼痛危象。Adakveo可作为羟基脲（HU/HC）的附加疗法，也可作为单药疗法用于HU/HC不适合或应答不足的患者。
Adakveo的批准上市标志着SCD治疗的一个新时代。通过靶向P-选择素，Adakveo可有效降低多细胞粘附。临床数据显示，在联用或不联用羟基脲疗法（HU/HC）时，与安慰剂相比，Adakveo显著降低了VOC的发生率、患者住院天数显著减少。
此次批准基于II期SUSTAIN临床研究的阳性数据。这是一项多中心、多国、随机、安慰剂对照、双盲、12个月研究，旨在评估Adakveo联用或不联用羟基脲疗法（hydroxyurea therapy）预防SCD患者发生VOC的疗效和安全性。
结果显示，在联用或不联用羟基脲疗法时，与安慰剂相比，Adakveo（5mg/kg）将VOC中位年发病率显著降低了45.3%（1.63 vs 2.98，p=0.010）。无论SCD基因型或羟基脲使用如何，均观察到VOC频率在临床上显著降低。此外，研究还表明，Adakveo（5 mg/kg）治疗组在治疗期间没有经历任何VOC的患者比例是安慰剂组的2倍以上（36% vs 17%，p=0.010）、发生首次VOC的中位时间是安慰剂组的3倍（4.07个月 vs 1.38个月，p＜0.001）、中位年住院天数减少了42%（4.00天 vs 6.87天，p=0.45）。
安全性方面，接受5mg/kg Adakveo治疗的患者（n=111）最常见的不良反应（发生率≥10%）包括背痛、恶心、发热和关节痛。大多数不良反应为轻度到中度（1级或2级）。严重（3级）关节痛和发热各0.9%（1例）。根据分析，没有患者因不良反应而停止治疗。在SUSTAIN研究中，与安慰剂组相比，Adakveo治疗组报告的总体感染（53.0% vs 53.2%）或中性粒细胞减少（3.1% vs 6.5%）不良事件没有明显增加。
Adakveo于2019年11月在美国获得全球首批，目前已在包括美国和欧盟成员国在内的36个国家获批，该药是第一个被批准可用于SCD患者预防VOC的靶向疗法，同时是第一个也是唯一一个被批准的通过结合P选择性（P-selectin）发挥治疗作用的靶向生物制剂。P-选择素是一种细胞粘附蛋白，在导致血管阻塞的多细胞相互作用中起着中心作用。通过与活化的内皮细胞和血小板表面的P-选择素结合，Adakveo可阻断内皮细胞、血小板、红细胞和白细胞之间的相互作用。
镰状细胞病（SCD）是指一组遗传性红细胞疾病，因红细胞呈“C”形或“镰刀”状而得名。SCD患者容易并发血管阻塞性危象（VOC），特别是血管阻塞性疼痛危象，VOC也被称为镰状细胞疼痛危象（SCPC），这是一类不可预测的、极度痛苦的事件，可导致严重的急性和慢性危及生命的并发症和死亡。VOC也可导致医疗保健的大量使用，它是SCD患者急诊室就诊和住院的最常见原因，在SCD患者中，当多个血细胞粘在一起并黏附在血管上时，VOC就会发生，导致阻塞。降低血细胞和血管粘性可能有助于减少患者经历VOC的天数。
原文出处：Novartis sickle cell medicine Adakveo® approved in Europe to prevent recurrent vaso-occlusive crises
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