罗米司亭Romiplostim对骨髓增生异常综合征治疗效果怎么样？

    目前，罗米司亭Romiplostim已经用于低危骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes, MDS)和血小板减少症患者。有研究报道了46%的患者出血事件减少，血小板输注频率减少。
 

    有2例(5%)进展为急性髓性白血病(AML)，4例(9%)的原始细胞数目增多，当停用罗米司亭时原始细胞数量随之下降。
 

    在随后的双盲随机试验中，以低危、中危-1的患者为试验对象，用安慰剂为对照组，罗米司亭为实验组，一共有219例，实验组和对照组比例是2：1，罗米司亭组(147)：安慰剂组(72)。有12例进展为AML，治疗组中的10例和对照组的2例，得出了用罗米司亭患者的风险比(HR)为2.51。
 

    在28例病例中，外周血中原始粒细胞的数目增多达10%，其中25例是治疗组。有8例诊断为AML。由于治疗组中更多的患者进展为AML，这个实验被提前终止。
 

    在罗米司亭的处方信息中添加了这些MDS患者中原始细胞增多和高风险向AML转化的结果。然而，在对照组中，超过2例发展为AML的病例没有进行早前的分析;使用罗米司亭进展为白血病的机率是8.9%，对照组是8.5%，罗米司亭促使患者进展为AML的HR为1.2。在22例进展为白血病的病例中，12例是难治性贫血伴有原始细胞过多-Ⅰ(RAEB-Ⅰ)。
 

 

    MDS的常见治疗方案包括去甲基化和雷那度胺。这些方案在一半的患者中有效，但是却有显著的药物毒性和常见的血细胞减少。
 

    TPO类似物已经和这些治疗方案联合治疗低危MDS，期望减少血小板降低的并发症。
 

注：以上信息仅供参考，由本文所表达的任何关于疾病的建议都不应该被视为医生的建议或替代品，请咨询您的治疗医生了解更多细节。