近日，Alnylam公司公布了评估lumasiran治疗PH1患者的ILLUMINATE-B儿科3期研究的阳性结果。这是一种RNAi药物在临床试验中获得阳性结果的第7项3期研究，也是评估RNAi药物治疗6岁以下儿童（包括婴儿）疗效和安全性的第一个研究。
lumasiran是继Onpattro（patisiran，静脉制剂）、Givlaari（givosiran，皮下制剂）的全球第三款RNAi疗法。目前，lumasiran正在接受美国FDA的优先审查、欧盟EMA的加速批准，该药用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。FDA已指定目标行动日期为2020年12月3日。
ILLUMINATE-B（NCT03905694）是一项单臂、开放标签、多中心3期试验，在全球5个国家9个研究中心招募了18例年龄在6岁以下（范围：3-72个月）的PH1儿科患者。研究中，lumasiran按照基于体重的给药方案进行给药。
结果显示，在第6个月时，与基线相比，lumasiran治疗使尿液中草酸：肌酐比值显示出临床意义的降低。尿草酸相对于基线的减少，在所有3种体重类别（小于10公斤；10公斤到20公斤，以及20公斤或更高）中是一致的。lumasiran在次要终点也显示出阳性结果，包括尿和血浆草酸的额外测量指标。研究中，没有出现与研究药物相关的严重不良事件，并且lumasiran的总体安全性和耐受性与LIMITENT-A研究中观察到的一致。完整的ILLUMINATE-B研究结果将于2020年10月22日在ASN虚拟大会上公布。
PH1（图片来源于网络）
PH1是一种超级罕见、进行性、毁灭性疾病，影响肾脏和其他重要器官，该病由过量的草酸生成引起，尿草酸水平升高与进展到终末期肾病和其他全身并发症相关。PH1可导致肾衰竭，具有显著的发病率和死亡率，尚无批准的药物。目前的治疗方法，并不能防止草酸盐过量产生，只是减轻对肾脏的损害，延缓ESKD的进展。PH1该病影响婴儿、儿童和成人，患者面临着反复和痛苦的结石事件，以及肾功能进行性和不可预测的下降，最终导致终末期肾病，需要进行强化透析，作为肝/肾双重移植的桥梁。PH1通常在儿童期发病，需要立即进行有效的干预，晚期患者除了透析之外别无选择，而肝移植是目前唯一解决疾病根源的治疗方法。
lumasiran是一种靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）的皮下注射RNAi药物，开发用于原发性高草酸尿症1型（PH1）的治疗。HAO1编码乙醇酸氧化酶（GO）。因此，通过沉默HAO1和消耗GO酶，lumasiran可抑制肝脏中草酸（直接参与PH1病理生理学的代谢物）的产生并使其正常化，从而潜在地阻止PH1疾病的进展。
lumasiran是第一种显示出显著减少尿草酸排泄量的疗法。来自III期ILLUMINATE-A研究（NCT03681184）的结果证实，lumasiran显著减少了肝脏中草酸的生成，有潜力解决PH1的内在病理生理学问题，并有潜力对PH1患者产生有意义的临床影响。在美国，lumasiran已被FDA授予治疗PH1的儿科罕见病资格、孤儿药资格（ODD）、突破性药物资格（BTD）。在欧盟，lumasiran已被授予孤儿药资格（ODD）、优先药物资格（PRIME）。这些资格认定，共同强调了lumasiran解决PH1潜在病理生理学问题的潜力。
原文出处：Alnylam Reports Positive ToplineResults from ILLUMINATE-B Phase 3 Study of Lumasiran for the Treatment ofPrimary Hyperoxaluria Type 1 in Children Under the Age of Six
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