辉瑞（Pfizer）与OPKO Health公司近日联合公布了评估每周一次长效人生长激素somatrogon治疗生长激素缺乏症（GHD）儿童3期临床研究C0311002的阳性顶线结果。该研究在3岁至18岁以下GHD儿童患者中开展，结果显示，与每天注射一次的人生长激素Genotropin（somatropin）相比，每周注射一次somatrogon达到了改善治疗负担的主要终点。
somatrogon是一种新分子实体，含有人生长激素的天然序列，并且在N端含有一个拷贝、C端含有2个拷贝的人绒毛膜促性腺激素（hCG）β链C端肽（CTP），CTP可延长该分子的半衰期。在美国和欧盟，somatrogon均被授予了治疗GHD儿童和成人的孤儿药资格（ODD）。
2014年，辉瑞与OPKO签署了一项全球协议，开发和商业化somatrogon用于治疗GHD。根据协议，OPKO负责实施临床项目，辉瑞负责产品注册和商业化。双方将酌情评估其他儿童和成人适应症的可能性。
C0311002是一项3期、随机、多中心、开放标签、交叉研究，正在评估3岁至18岁以下GHD儿童患者对每周一次somatrogon和每天一次Genotropin治疗负担的感受。这项交叉研究共纳入了87例随机化和治疗的患者（43例随机化至顺序1[Genotropin-somatrogon]；44例随机化至顺序2[somatrogon-Genotropin]），主要目标是：评估somatrogon每周一次注射计划与Genotropin每天一次注射计划的治疗负担，以每12周治疗计划后的平均总体生活干扰总分的差异进行评估。
顶线结果显示：治疗12周后，与每天一次Genotropin治疗（24.13分）相比，每周一次somatrogon治疗改善了平均总体生活干扰总分（8.63分），治疗差异为-15.49（95%CI:-19.71，-11.27；p<0.0001），在名义0.05水平上有利于somatrogon。此外，关键次要终点显示，与每天一次Genotropin给药方案相比，每周一次somatrogon给药方案在治疗经验方面显示出总体益处。
在2个治疗期均没有出现严重不良事件（SAE），一名受试者在出现非严重的治疗期间出现的不良事件（TEAE）后停止使用somatrogon。治疗组间TEAE的发生率具有可比性，所有不良事件的严重程度均为轻至中度。
儿童GHD是一种严重的罕见疾病，由垂体分泌的生长激素不足引起。GHD患儿不仅身材矮小，而且还存在代谢异常、心理社会挑战、认知缺陷和生活质量差等问题。几十年来，GHD的护理标准一直是每天皮下注射一次hGH，以改善生长和代谢影响。对于护理者和患者来说，每天注射的治疗负担很高，这可能导致依从性差，降低整体治疗效果。
原文出处：Pfizer Announces Positive Phase 3 Top-line Results for Once-Weekly Investigational Long-Acting Human Growth Hormone to Treat Children with Growth Hormone Deficiency
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