CTI生物制药公司近日宣布，在最近与美国食品和药物管理局（FDA）举行NDA前会议之后，该公司已与FDA达成一项协议，将提交一份新药申请（NDA），以加速批准pacritinib，用于治疗伴有严重血小板减少症（血小板计数＜50×10的9次方/L）的骨髓纤维化（MF）患者。
该NDA将基于已完成的3期PERSIST-1和PERSIST-2试验以及2期PAC203剂量范围试验的可用数据。FDA已经同意滚动提交NDA，预计将在几周内开始。NDA提交预计在2021年第一季度完成。正在进行的3期PACIFICA试验预计将作为上市后承诺完成。
pacritinib化学结构式（图片来源：medchemexpress.cn）
pacritinib是一款在研的口服激酶抑制剂，对JAK2、FLT3、IRAK1和CSF1R具有特异性。JAK家族的酶是信号转导途径中的核心成分，对正常血细胞生长发育、炎症细胞因子表达和免疫反应至关重要。这些激酶的突变已被证明与多种血液相关癌症的发生有直接关系，包括骨髓增生性肿瘤、白血病和淋巴瘤。除骨髓纤维化外，由于对c-fms、IRAK1、JAK2和FLT3的抑制作用，pacritinib的激酶谱显示其对急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）、慢性粒单核细胞白血病（CMML）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）具有潜在治疗作用。
2008年3月，pacritinib获得FDA授予治疗原发性骨髓纤维化（MF）、真性红细胞增多症后MF、原发性血小板增多症后MF的孤儿药资格（ODD）。
2014年8月，FDA授予pacritinib快速通道资格（FTD），用于治疗中危至高危骨髓纤维化患者，包括但不限于伴有疾病相关血小板减少症（血小板计数低）的患者、接受其他JAK2抑制剂治疗经历治疗期间出现的急性血小板减少症的患者、对其他JAK2疗法不耐受或症状控制不好（次优管理）的患者。
骨髓纤维化（MF）是一种骨髓癌症，可导致纤维瘢痕组织形成，导致严重贫血、虚弱、疲劳、脾脏和肝脏肿大。伴有严重血小板减少症的患者，在治疗骨髓纤维化的患者估计占三分之一以上。严重血小板减少症是指血小板计数低于每微升50000个血小板，其总生存期仅为15个月。骨髓纤维化患者的血小板减少与内在疾病有关，但也已被证明与ruxolitinib治疗相关，这可能导致剂量减少，并因此可能会降低临床益处。停用ruxolitinib治疗的患者生存率进一步降低，平均总生存期为7个月至14个月。伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者的治疗选择有限，这就造成了一个重要的医疗需求未得到满足的治疗领域。
原文出处：CTI BioPharma to Submit a New Drug Application (NDA) for the Accelerated approval of Pacritinib for the Treatment of Myelofibrosis Patients with Severe Thrombocytopenia
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