Eton Pharmaceuticals是一家致力于开发和商业化罕见儿科疾病创新疗法的专业制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Alkindi Sprinkle（hydrocortisone，氢化可的松）口服颗粒剂，作为一种替代疗法，用于治疗17岁以下肾上腺皮质功能不全（Adrenocortical Insufficiency，AI）儿童。
Alkindi Sprinkle是一种速释口服氢化可的松颗粒制剂，在室温下的保质期为3年，不需要冷藏。该药预计将在2020年第四季度上市。
值得一提的是，Alkindi Sprinkle是第一个也是唯一一个获FDA批准的氢化可的松颗粒剂，专门用于治疗AI儿童患者。
Alkindi Sprinkle口服颗粒剂的批准，得到了6项临床研究的支持，其中包括第一个也是唯一一个评估口服氢化可的松治疗新生儿至8岁以下儿童AI的介入性III期研究。
在Alkindi Sprinkle获得批准之前，口服氢化可的松是仅5mg及更高剂量的片剂制剂获得了FDA批准。许多儿科患者需要低剂量和精确滴定的灵活性。因此，照料者必须切割或分割高规格氢化可的松片剂，以达到幼儿所需的低剂量，这可能导致剂量不准确。
Alkindi Sprinkle采用经商业验证的技术制造，有4种强度：0.5mg、1mg、2mg、5mg，将使临床医生能够根据每例患者的需要，根据剂量和给药说明进行个体化给药。
Eton制药公司首席执行官Sean Brynjelsen表示：“FDA对Alkindi Sprinkle的批准，对于肾上腺皮质功能不全儿童患者和护理人员来说是一个突破。我们很高兴提供一种FDA批准的产品，能为儿科患者提供氢化可的松的低剂量和给药治疗。我们期待着在未来几个月内将该产品提供给患者。”
关于小儿肾上腺皮质功能不全
小儿肾上腺皮质功能不全（AI）是一种罕见疾病，其特征在于无法合成和释放皮质醇，有时甚至醛固酮。这会导致雄激素过多（女性的性发育异常，青春期提前，生长提前终止和身材矮小）。小儿AI最常见的形式是先天性肾上腺皮质增生（CAH），它是由遗传缺陷引起的。患有原发性或中枢性（继发性和继发性）AI的患者的系统中缺乏适当水平的皮质醇。系统中的皮质醇减少可能导致致命后果，如肾上腺危机。为了生存，AI患者必须每天更换丢失的皮质醇。伊顿（Eton）估计，在美国，小儿AI会影响5,000至11,000名儿童。
原文出处：Eton Pharmaceuticals Announces FDA approval of Orphan Drug ALKINDI? SPRINKLE (hydrocortisone) as Replacement Therapy in Pediatric Patients with Adrenocortical Insufficiency
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