Alexion是一家致力于罕见病新药研发的生物制药公司。近日，该公司宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Ultomiris（ravulizumab），用于治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）儿童和成人患者。
此次aHUS新适应症批准，基于2项全球性、单臂、开放标签研究（一项针对成人aHUS、另一项针对儿童aHUS）的数据。目前，2项研究正在进行中。21例补体抑制剂初治儿童中有18例、58例补体抑制剂初治成人中有56例被纳入中期分析。完全TMA缓解的疗效评估采用血液学正常化参数（血小板计数和乳酸脱氢酶[LDH]）和改善肾功能（通过血清肌酐较基线水平提高≥25%来衡量）来评价。
结果显示，在最初26周治疗期间，54%的成人、77.8%的儿童（中期数据）表现出完全的TMA缓解。Ultomiris治疗在84%成人和94%儿童中使血小板计数正常化、在77%成人和90%儿童使LDH（溶血标志物）正常化、在59%成人和83%儿童（中期数据）中使肾功能改善（对于入组时接受透析的患者，基线是在其脱离透析后确定的）。
在52周的随访期内，另有4例成人患者和3例儿童患者在26周的初始评估期后证实了完全TMA缓解，导致成人和儿童的总体完全TMA缓解分别为61%和94%（中期数据）、在86%成人和94%儿童中LDH（溶血标志物）正常化、在63%成人和94%儿童（中期数据）肾功能改善（对于入组时接受透析的患者，基线是在其脱离透析后确定的）。
儿科研究中还纳入了第二个队列，共有10例先前接受过Soliris治疗的儿科患者；该队列显示，由Soliris转向Ultomiris治疗可以维持疾病控制、血液学和肾脏参数稳定，对安全性没有明显影响。
这些研究中，最常见的不良反应是上呼吸道感染、腹泻、恶心、呕吐、头痛、高血压和发热。在接受Ultomiris治疗的患者中发生了严重的脑膜炎球菌感染。为了最大限度地降低患者的风险，为Ultomiris制定了具体的风险缓解计划，包括风险管理计划（RMP）。
aHUS是一种极为罕见的疾病，可对肾脏和其他器官造成渐进性损害。Ultomiris是第一个也是唯一一个被批准用于治疗aHUS的长效C5抑制剂，该药可每月或每2个月给药一次，取决于体重：（1）体重≥20公斤的儿童和成人，每2月一次；（2）体重＜20公斤的儿童：每月一次。
扩展阅读：
Ultomiris是一种长效C5补体抑制剂，能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白。该药被定位为Alexion公司重磅药物Soliris（每2周一次静脉输注）的升级版，后者于2007年首次获准上市，已获批治疗4种超级罕见病，分别为：PNH、非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力（gMG）、抗AQP4抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。
原文出处：ULTOMIRIS (ravulizumab) Receives approval in Japan for Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS) in Adults and Children
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