2018年12月14日，美国食品和药物管理局批准对1岁及以上患有免疫性血小板减少症( ITP )且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不充分的儿童患者使用romiplostim (NPLATE，Amgen Inc .)。
最近，在线发表于《The Lancet》上的一项研究旨在评估romiplostim治疗持续6个月以上的儿童免疫性血小板减少症患者的安全性和有效性。
该项3期双盲研究共纳入62例免疫性血小板减少症儿童患者，年龄为1-17岁，平均血小板计数均≤35 × 109/L（筛选阶段用两种测量工具得到的平均值）。研究人员按照年龄（1~6岁，6~12岁、12~18岁）对患者进行分层，并按照2：1随机给予患者romiplostim（n = 42）或安慰剂（n = 20）治疗，每周一次，持续24周。根据血小板计数50~200 × 109/L对剂量进行调整（1 μg/kg ~ 10 μg/kg）。主要研究终点是长期血小板缓解，被定义为最后的8周（第18~25周）内至少有6周，每周达到血小板缓解（血小板计数≥50 × 109/L，前4周未使用抢救药物）。
结果显示，romiplostim组和安慰剂组分别有22例（52%）和2例（10%）达到了持续血小板缓解（p = 0.002，优势比9.1 [95% CI 1.9–43.2]），其中romiplostim组的血小板缓解患者中有38%年龄为1-6岁，56%年龄为12-18岁。安慰剂组中，1例（5%）患者发生了严重不良反应，而romiplostim组中有10例（24%）。最常见的不良反应有头痛和血小板增多。两组中无患者因不良反应终止试验。
因此，该研究表明，romiplostim可使慢性期免疫性血小板减少症儿童达到更高的血小板缓解率，并且没有出现其他新不良反应。后续应进一步研究该药能否为免疫性血小板减少症儿童带来持久的有效性、安全性及缓解。
在儿科患者中，最常见的不良反应(≥25 % )包括挫伤、上呼吸道感染和口咽疼痛。 根据实际体重，儿科患者的建议初始罗米普司汀剂量为1微克/千克，每周皮下注射一次。剂量应以1微克/千克的增量调整，直到患者血小板计数≥50×109 /升。建议每12周重新评估体重。
扩展阅读：
免疫性血小板减少症是由于血小板特异性自身抗体致敏的血小板被单核巨噬细胞系统过度破坏，自身抗体抑制巨核细胞产生血小板、细胞毒T细胞直接溶解血小板和抗原特异性T细胞免疫失耐受等引起的血小板减少。
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