magrolimab治疗骨髓增生异常综合征获FDA突破性药物资格

    吉利德科学（Gilead Sciences）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予magrolimab突破性药物资格（BTD），这是一种首创的抗CD47单克隆抗体，用于治疗新诊断的骨髓增生异常综合征（MDS）。

 

    MDS是一种由骨髓中形成不良或功能失调的血细胞引起的癌症。在美国，每年约有15000人被诊断出MDS，14年来没有新的治疗方法被批准。低风险MDS患者的平均生存期为6年，高风险MDS患者约为18个月。
 

    magrolimab是一款阻断CD47信号的单克隆抗体。magrolimab旨在干扰巨噬细胞上SIRPα受体对CD47的识别，从而阻断癌细胞使用“别吃我”信号避免被巨噬细胞吞噬。
 

    magrolimab在一些血液学和实体瘤恶性肿瘤中进行了开发，包括MDS。之前，magrolimab已被FDA授予用于MDS、急性髓系白血病（AML）、弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和滤泡性淋巴瘤（FL）的快速通道资格（FTD）。magrolimab还被FDA授予治疗MDS和AML孤儿药资格（ODD），并被欧洲药品管理局（EMA）授予了治疗AML的孤儿药资格。
 

    根据正在进行的1b期研究的积极结果，FDA授予了magrolimab治疗MDS的突破性药物资格。该研究评估了magrolimab与阿扎胞苷联合治疗先前未经治疗的中、高、极高危MDS患者。在2020年欧洲血液学学会（EHS）大会上公布的数据显示，接受magrolimab与阿扎胞苷联合治疗的可评估患者（n=33）中，客观缓解率（ORR）高达91%，完全缓解率（CR）高达42%。magrolimab联合阿扎胞苷治疗的耐受性良好。没有达到最大耐受剂量，也没有MDS患者因治疗相关不良事件而停止治疗。

Magrolimab组合疗法治疗MDS和AML患者的早期临床表现

 

    目前，magrolimab正在进行双盲、安慰剂对照、随机3期ENHANCE试验，用于先前未经治疗的高危MDS患者。该试验将通过CR和CR持续时间来评估magrolimab联合阿扎胞苷的安全性和有效性。
 

原文出处：Gilead’s Magrolimab, anInvestigational Anti-CD47 Monoclonal Antibody, Receives FDA BreakthroughTherapy Designation for Treatment of Myelodysplastic Syndrome
 

注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。