首个软骨发育不全症药物C型利钠肽类似物vosoritide(伏索利肽)在美申请上市！

    BioMarin公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理vosoritide（伏索利肽，BMN111）的新药申请（NDA）。在欧盟监管方面，欧洲药品管理局（EMA）于8月13日受理了vosoritide的营销授权申请（MAA），并已启动审查程序。
 

    vosoritide是一种每日注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物，用于治疗儿童软骨发育不全症（achondroplasia），这是人类中最常见的不成比例的身材矮小。在欧盟和美国，vosoritide已被授予治疗软骨发育不全症的孤儿药资格（ODD）。
 

    如果获得批准，vosoritide将成为第一个治疗软骨发育不全症的药物。该药可治疗疾病的根本原因，代表着一个重大医学突破，有潜力对患者的生活产生有意义的影响。

软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小，其特征是软骨内骨化减慢，导致长骨、脊柱、面部和颅底不成比例的短小和结构紊乱。这种情况是由成纤维细胞生长因子受体3基因（FGFR3）突变引起的，FGFR3是骨生长的负调节因子。

vosoritide作用机制

    vosoritide是一种从天然人肽中衍生出来的C型利钠肽（CNP）类似物，是一种有效的软骨内骨化刺激剂。天然人肽是骨骼生长的正向调节因子。vosoritide与特定受体结合，启动抑制过度活跃的FGFR3通路的细胞内信号。
 

    vosoritide的监管申请，基于2019年12月公布的一项全球性随机、双盲、安慰剂对照III期研究的结果，并进一步得到正在进行的II期和III期扩展研究的长期安全性和疗效数据、广泛的自然疾病史数据。
 

    全球性III期研究共入组了121例年龄在5-14岁、生长板依然开放的软骨发育不全症儿童患者，评估了vosoritide与安慰剂的疗效和安全性。这些患者在进入III期研究之前，至少完成了6个月的基线研究，以确定其各自的基线生长速度。在III期研究中，患者随机分配，接受为期52周的vosoritide（15ug/kg/天）或安慰剂治疗。主要终点是，与安慰剂相比，vosoritide治疗的儿童在为期一年治疗期间生长速度相对基线的变化。
 

    结果显示，研究达到了主要终点：治疗一年后，经安慰剂校正，vosoritide治疗的生长速度相对基线的变化为1.6厘米/年（p＜0.0001）。该结果与所研究的广大患者群体中的结果一致。研究中，vosoritide的一般耐受性良好，无临床上显著的血压下降。
 

    2019年11月公布了的一项开放标签、剂量发现II期研究结果显示，与一个新的自然史软骨发育不全症数据集（n=619）中年龄和性别相匹配的儿童相比，接受15μg/kg/天剂量vosoritide治疗的队列三（n=10）患者，在54个月的时间里累积平均身高增加了9.0厘米，数据具有统计学显著差异（p＜0.005）。在过去的12个月里增加了2.2厘米，数据进一步说明了vosoritide持续治疗对身高的有益影响。

扩展阅读：

    软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小，其特征是软骨内骨化减慢，导致长骨、脊柱、面部和颅底不成比例的短小和结构紊乱。这种情况是由成纤维细胞生长因子受体3基因（FGFR3）突变引起的，FGFR3是骨生长的负调节因子。
 

原文出处：BioMarin Submits New Drug applicationto U.S. Food and Drug Administration for Vosoritide to Treat Children withAchondroplasia
 

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