用于急性白血病效果较好，对慢性细胞白血病也有效；用于绒毛膜上皮癌和恶性葡萄胎。另外对恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤也有一定疗效。
不良反应有哪些？
1.较常见的为骨髓抑制：可有白细胞及血小板减少；
2.肝脏损害：可致胆汁郁积出现黄疸；
3.消化系统：恶心、呕吐、食欲减退、口腔炎、腹泻，但较少发生，可见于服药量过大的患者；
4.高尿酸血症：多见于白血病治疗初期，严重的可发生尿酸性肾病； 5.间质性肺炎及肺纤维化少见。
用法用量是什么？
1.绒毛膜上皮癌：成人常用量，每日6mg～6.5mg/kg，分两次口服，以10日为一疗程，疗程间歇为3～4周；
2.白血病：
1）开始，每日2.5mg/kg或80～100mg/m2，一日1次或分次服用，一般于用药后2～4周可见显效，如用药4周后，仍未见临床改进及白细胞数下降，可考虑在仔细观察下，加量至每日5mg/kg；
2）维持，每日1.5mg～2.5mg/kg或50mg～100mg/m2，一日1次或分次口服。
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