骨髓纤维化(MF)简称髓纤。也是一种非常罕见的严重的骨髓增殖性疾病。而且发病原因未明。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血,并有较多的泪滴状红细胞,骨髓穿刺常出现干抽,脾常明显肿大,并具有不同程度的骨质硬化。
我国目前只有鲁索替尼(jakavi)于2017年获得国家药监局批准。对于年轻的MF患者,我们通常先使用鲁索替尼治疗,然后进行异基因造血干细胞移植。既往没有JAK2抑制剂时,80%的脾肿大患者在异基因移植后会复发,而现在采用鲁索替尼治疗,在脾缩小以后再做移植,可以明显改善患者预后。
Jakavi(捷恪卫,Ruxolitinib,芦可/鲁索替尼)获批适应症有:骨髓纤维化、真性红细胞增多、急性移植物抗宿主病。
鲁索替尼最常见的不良反应有:挫伤(23%)、头晕(18%)、头痛(15%)、尿路感染(9%)、体重增加(7%)、肠胃气胀(5%)、带状疱疹(2%)。
鲁索替尼最常见的3级不良反应有:挫伤(<1%)、头晕(<1%)、体重增加(<1%)。
鲁索替尼最常见的实验室异常数据有:贫血(96%)、血小板减少(70%)、嗜中性白血球减少症(19%)。
鲁索替尼的警告和注意事项是什么呢?1.血小板减少、贫血和中性粒细胞减少2.感染风险3.中断或停止鲁索替尼治疗后症状加重4.非黑瘤皮肤癌5.脂质参数增加。
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