诺华（Novartis）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Piqray（alpelisib）联合氟维司群（fulvestrant），用于治疗绝经后女性和男性乳腺癌患者，具体为：接受内分泌疗法单药治疗后病情进展、携带PIK3CA突变、激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌患者。
Piqray是第一个也是唯一一个被专门批准用于治疗肿瘤中携带PIK3CA突变的晚期乳腺癌患者的治疗方法。III期SOLAR-1试验数据显示，与氟维司群相比，Piqray+氟维司群治疗将无进展生存期显著延长一倍（中位PFS：11.0个月 vs 5.7个月）、总缓解率（ORR）提高一倍多（36% vs 16%）。
Piqray是一种α特异性PI3K激酶抑制剂，于2019年5月获得美国FDA批准，适应症与上述相同。截至目前，该药已在48个国家获得批准。该药的上市，将改变肿瘤携带PIK3CA突变的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者的治疗格局，为临床医生提供一种明确的治疗方法。
诺华肿瘤学欧洲区负责人Kees Roks表示：“Piqray是肿瘤携带PIK3CA突变HR+/HER2晚期乳腺癌患者的一种重要的新疗法。了解PIK3CA状态可以更好地帮助医生为患者制定个性化的前期治疗计划。Piqray为PIK3CA突变的晚期乳腺癌患者带来了新的希望，这类患者通常面临更糟糕的整体预后。”
alpelisib化学结构式(图片来源：selleckchem.com)
SOLAR-1是一项随机、双盲、安慰剂对照III期研究，在接受芳香酶抑制剂（联用或不联用一种CDK4/6抑制剂）治疗期间或治疗后病情进展的PIK3CA突变、HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌绝经后女性患者和男性患者中开展，评估了Piqray与氟维司群联合治疗的疗效和安全性。
该研究共对572例患者进行了随机化分组，这些患者基于肿瘤组织评估结果分配进入PIK3CA突变队列（n=341）或PIK3CA非突变队列（n=231）。在每个队列中，患者以1:1的比例随机接受Piqray（300mg，每日一次）+氟维司群（500mg，每28天为一个周期，在第1周期的第15天强化注射一次），或安慰剂+氟维司群。分层基于内脏转移或既往CDK4/6抑制剂治疗。主要终点是根据实体瘤疗效评价标准RECIST（1.1版）评估的PIK3CA突变患者的无进展生存期（PFS），次要终点包括但不限于：总生存期（OS）、总缓解率（ORR）、临床受益率、健康相关生活质量、PIK3CA非突变队列的疗效、安全性和耐受性。
结果显示，研究达到了主要终点：在PIK3CA突变HR+/HER2-晚期乳腺癌患者中，与氟维司群相比，Piqray联合氟维司群治疗使无进展生存期几乎延长一倍（中位PFS：11.0个月 vs 5.7个月）、疾病进展或死亡风险显著降低35%（HR=0.65，95%CI:0.50-0.85；p＜0.001）；总缓解率（ORR）方面，Piqray+氟维司群治疗组是氟维司群治疗组的2倍多（36% vs 16%）。PFS亚组分析显示，无论是否有肺/肝转移，Piqray的疗效一致。在PIK3CA非突变患者中，Piqray+氟维司群联合用药的PFS改善作用不明显。
安全性方面，该研究中的大多数不良事件为轻至中度，通过剂量调整和医疗管理通常是可以控制的。其中，最常见的3/4级事件（≥7%）为血糖升高（39.1%）、皮疹（19.4%）、γ-谷氨酰转移酶升高（12.0%）、淋巴细胞减少（9.2%）、腹泻（7.0%）和脂肪酶升高（7.0%）。没有患者因为短暂的高血糖而患上糖尿病。目前，SOLAR-1研究仍在继续推进，以评估总生存期（OS）和其他次要终点。
扩展阅读：
在全球范围内，每年有33.4万人被诊断为晚期乳腺癌。约40%的HR+/HER2-亚型患者存在PIK3CA突变，该突变会刺激肿瘤生长，并且与治疗应答不佳、预后很差相关。
原文出处：
Novartis receives Piqray® approval in Europe – the first and only targeted medicine for HR+/HER2- advanced breast cancer with a PIK3CA mutation
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