Karyopharm Therapeutics近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Xpovio（selinexor）的补充新药申请（sNDA），该申请寻求批准一个新的适应症，用于治疗先前已接受过至少一种疗法的多发性骨髓瘤（MM）患者。FDA预计将在2021年第一季度末作出审查决定。
此次sNDA，基于III期BOSTON研究的阳性顶线结果。该研究在既往接受过1-3种疗法的复发或难治性MM患者中开展，评估了每周一次Xpovio与每周一次Velcade（bortezomib，硼替佐米）和低剂量地塞米松联合用药方案（SVd）、每周2次Velcade与低剂量地塞米松联合用药方案（Vd）的疗效和安全性。Vd是临床治疗MM的一种标准疗法。
结果显示，研究达到了主要终点：与Vd治疗组相比，SVd治疗组疾病无进展生存期（PFS）增加4.47个月、增加幅度达47%（中位PFS：13.93个月 vs 9.46个月），并且疾病进展或死亡风险显著降低了30%（HR=0.70，p=0.0066）。此前，与Vd治疗组相比，SVd治疗组总缓解率（ORR）也显著提高。该研究中，SVd治疗组没有观察到新的安全信号，2组之间的死亡也没有失衡。
Karyopharm公司创始人、总裁和首席科学官Sharon Shacham博士表示：“此次sNDA受理，使我们更接近于为更多的MM患者提供使用Xpovio的途径。如果获得批准，我们相信Xpovio将成为一个重要的新的、口服的、每周一次的治疗方案，与每周一次Velcade（硼替佐米，bortezomib）联合用药，用于治疗先前接受过至少一种疗法的MM患者。”
Xpovio的活性药物成分为selinexor，这是一种首创、口服、选择性核输出抑制剂（SINE）化合物，通过结合并抑制核输出蛋白XPO1（又名CRM1）发挥作用，导致肿瘤抑制蛋白在细胞核内积累，这将重新启动并放大它们的肿瘤抑制功能，导致癌细胞选择性凋亡，同时不会对正常细胞造成显著影响。
在美国，Xpovio已被FDA批准2个肿瘤适应症，用于治疗五重难治性多发性骨髓瘤（MM）和复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），具体为：（1）联合地塞米松，用于既往接受过至少4种疗法且对至少2种蛋白酶体抑制剂(PI)、至少2种免疫抑制剂(IMiD)、一种抗CD38单克隆抗体难治的复发难治多发性骨髓瘤(RRMM)患者。（2）用于治疗接受过至少2种系统疗法的复发或难治性DLBCL成人患者，包括滤泡性淋巴瘤（FL）引起的DLCBL。
Xpovio是首个也是唯一一个获FDA批准的核输出抑制剂（SINE），该药也是自2015年以来首次针对骨髓瘤新靶点（XPO1）的批准药物。此外，Xpovio也是目前被批准用于治疗复发或难治性DLBCL的唯一一种单药口服疗法。
如果此次sNDA获得批准，Xpovio将为复发或难治性MM患者的治疗模式提供一个重要的补充。当前，Karyopharm正在多个中后期临床研究中评估selinexor治疗一系列血液系统恶性肿瘤和实体瘤的潜力，包括多发性骨髓瘤（MM）、弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、脂肪肉瘤（SEAL研究）、子宫内膜癌、复发性胶质母细胞瘤。
原文出处：
U.S. Food and Drug Administration Accepts Karyopharm’s Supplemental New Drug Application for XPOVIO® (selinexor) as a Treatment for Patients with Multiple Myeloma After At Least One Prior Line of Therapy
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