赛诺菲（Sanofi）与再生元（Regeneron）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Dupixent（dupilumab），用于治疗6-11岁中度至重度特应性皮炎（AD）儿童患者。该适应症通过优先审查程序获得批准，之前，FDA已授予Dupixent治疗采用外用处方药控制不佳的6个月-11岁儿童重度AD的突破性药物资格（BTD）。
Dupixent是唯一被批准用于6-11岁中重度AD儿童群体的生物制剂，该药具体适应症为：作为一种附加维持疗法，用于采用外用处方疗法未能充分控制疾病或当这些疗法不可取的6-11岁儿童患者治疗中度至重度AD。
Dupixent是一种皮下注射制剂，在儿科（6-11岁）AD患者中有2种剂量方案，根据体重处方（在初始负荷剂量后，对于体重≥15公斤至＜30公斤的儿童剂量为每4周一次300mg，对于体重≥30公斤至＜60公斤的儿童剂量为每2周一次200mg）。
此次批准，基于一项关键性Dupixent 儿科III期临床研究（NCT03345914）的结果。这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，评估了Dupixent联合标准护理局部皮质类固醇（TCS）治疗儿童重度AD（平均覆盖近60%皮肤表面）的疗效和安全性。研究共入组367例病情不能通过局部药物充分控制的6-11岁重度AD患者。总的来说，有92%的患者同时患有至少一种并发疾病，如过敏性鼻炎、哮喘和食物过敏。
在整个研究过程中，所有患者都接受TCS治疗。这些患者随机进入三个治疗组，接受为期16周治疗：第一组接受Dupixent每4周一次皮下注射300mg（初始剂量600mg）；第二组接受Dupixent每2周一次皮下注射100mg或200mg（基于体重调整，＜30公斤剂量为100mg，≥30公斤剂量为200mg），初始剂量分别为200mg或400mg；第三组接受每2周或每4周一次皮下注射安慰剂。主要终点是在16周内达到研究者总体评估（IGA）评分为0（清除）或1（几乎清除）以及湿疹严重程度指数改善75%（EASI-75，美国以外的共同主要终点）的患者比例。
结果显示，该研究达到了主要终点和次要终点。数据显示，在重度AD儿童患者中，与TCS相比，Dupixent联合TCS显著改善了整体疾病严重程度、皮肤清除、瘙痒、健康相关生活质量的测定结果。此外，安全性数据与先前在12岁及以上患者群体中记录到的安全性数据一致，包括与安慰剂相比皮肤感染率在数值上较低。
16周治疗结果包括：（1）第一组和第二组分别有33%、30%的患者皮损达到IGA评分为0（清除）或1（几乎清除），安慰剂组为11%（分别为：p＜0.0001和p=0.0004）。（2）第一组和第二组分别有70%、67%的患者达到75%或更高的皮肤改善（EASI-75），安慰剂组为27%（均p＜0.0001）。（3）第一组和第二组平均EASI评分相对基线改善82%、78%，安慰剂组为49%（均p＜0.0001）。（4）Dupixent显示出明显的瘙痒缓解，并改善了患者报告结果的测量，如焦虑、抑郁、父母和家庭成员的健康相关生活质量。
16周治疗期间，第一组和第二组不良事件总发生率为65%、67%，安慰剂组为73%。Dupixent治疗更常见的不良事件包括结膜炎（第一组7%、第二组15%、安慰剂组4%）、鼻咽炎（第一组13%、第二组7%、安慰剂组7%）、注射部位反应（第一组10%、第二组11%、安慰剂组6%）。其他预先指定的不良事件包括：皮肤感染（第一组6%、第二组8%、安慰剂组13%）、疱疹病毒感染（第一组2%、第二组3%、安慰剂组5%）。
根据该结果，Dupixent是首个在这一儿科（6-11岁）AD群体中显示出积极结果的生物制剂。
Dupixent靶向2型炎症的关键驱动因素，该药是一种全人源化单克隆抗体，特异性抑制2种关键蛋白IL-4和IL-13的过度激活信号。IL-4/IL-13是2种炎症因子，据认为是过敏性疾病和其他2型炎症疾病中内在炎症的关键驱动因素，包括特应性皮炎、哮喘、嗜酸细胞性食管炎、草过敏、花生过敏等。
Dupixent是一种全人源化单克隆抗体，可抑制IL-4和IL-13的信号传导，该药不是一种免疫抑制剂。来自Dupixent临床试验的数据表明，IL-4/IL-13是2型炎症的关键驱动因素，在特应性皮炎、哮喘、慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉病（CRSwNP）中起着关键作用。在全球已批准的这3个适应症中，超过15万患者接受了Dupixent治疗。
扩展阅读：
Dupixent于2017年3月底上市成为全球首个治疗中重度特应性皮炎的生物制剂。截至目前，该药已获多个国家和地区批准，包括美国、欧盟和日本。在美国，Dupixent现在被批准治疗3种由2型炎症导致的疾病：中度至重度特应性皮炎（≥6岁患者）、中度至重度哮喘（≥12岁患者）、伴鼻息肉的慢性鼻-鼻窦炎（CRSwNP，成人患者）。
目前，赛诺菲和再生元也正在开展一项广泛的临床项目，评估Dupixent治疗由过敏和其他2型炎症引起的疾病，包括：儿童哮喘（6-11岁，III期）、儿童特应性皮炎（6个月至5岁，II/III期）、嗜酸性食管炎（III期）、慢性阻塞性肺病（III期）、大疱性类天疱疮（III期） 、结节性痒疹（III期）、慢性自发性荨麻疹（III期）、食物和环境过敏（II期）。
原文出处：FDA approves Dupixent® (dupilumab) as First Biologic Medicine for Children Aged 6 to 11 Years with Moderate-to-Severe Atopic Dermatitis
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