瑞士制药巨头诺华公司研发的单抗药物Ilaris(canakimumab),被美国FDA同时批准该药物的3个新适应症,可用于治疗3种罕见的周期性发热综合征:肿瘤坏死因子受体相关的周期性综合征(TRAPS)、高免疫球蛋白D综合征(HIDS)/甲羟戊酸激酶缺乏症(MKD)和家族性地中海热(FMF)。这3种均属于周期性发热综合征(遗传性周期性发热[HPF])的一组罕见自身炎症性疾病。
周期性发热综合征(PFS)这组罕见的自身免疫性疾病可以通过免疫系统的非感染性激活导致严重反复性发热和致病性炎症,往往导致残疾并可能伴有关节疼痛、肿胀、肌肉疼痛和皮疹等。
这类疾病通常是采用包括口服消炎药,如糖皮质激素在内的治疗方案。而其他药物,如非甾体类抗炎药,也被用于减少症状,但这些药物并不能阻止或改变疾病的整个进程。
Ilaris是首个且唯一一个获批治疗3种疾病的药物。这主要是基于一项关键性III期研究CLUSTER的数据。该研究显示,Ilaris与安慰剂相比,在TRAPS、HIDS/MKD、FMF患者中表现出快速(从第15天开始)和持续的疾病控制(至16周)。
这是一种选择性、高亲和性、全人源化单克隆抗体,靶向抑制白细胞介素-1β(IL-1β)。IL-1β的过度产生在某些炎症性疾病中发挥着关键作用。Ilaris通过阻断IL-1β的作用并持续一段时间,从而抑制因过量产生造成的炎症。
目前,Ilaris已获批治疗另一种周期性发热综合征[冷吡啉相关周期性综合征(CAPS)]和另一种自身炎症性疾病[全身性幼年特发性关节炎(sJIA)]。而且,该药物也被批准用于治疗难治性急性痛风性关节炎和成人斯蒂尔病(AOSD)。
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