腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的肿瘤，其皮损呈坚实性无痛性肿块，发生于手指和手部，足趾部少见。它能够影响滑膜和肌腱鞘，虽然多数呈良性，但会导致滑膜和肌腱鞘增厚或过度生长，对周围组织造成损害。该病多见于青年人，女性多于男性。
近日，靶向抗癌药物Turalio（pexidartinib）获得了美国FDA的批准，用于存在严重的发病率或功能限制且不适合手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者的治疗。这也让Turalio成为首个也是唯一一个获准治疗TGCT的药物。Turalio之前还被FDA授予了治疗TGCT的突破性药物资格、孤儿药资格。
TGCT这一疾病会让患者出现虚弱症状，如疼痛、僵硬和运动受限。而且还可显著影响患者的生活质量，甚至或许会导致严重残疾。目前，虽然手术治疗是首选的治疗方式，但部分患者并不适合接受手术疗法，因此可以所Turalio的批准是治疗这种罕见疾病的首款获FDA批准的疗法。
pexidartinib这种新型口服小分子，可以有效帮助抑制集落刺激因子-1受体（CSF1R）。CSF1R是导致TGCT的滑膜中异常细胞的主要生长驱动因素。此外，pexidatinib也能够抑制c-kit和FLT3-ITD。今年1月，美国临床肿瘤学会（ASCO）将pexidatinib选为5大罕见疾病治疗进展之一，称其为治疗TGCT的首个有希望的疗法。
一项关键性III期研究ENLIVEN的积极数据让Turalio成功获批。ENLIVEN研究入组了120例患者，其中59例接受安慰剂治疗，主要疗效终点是治疗25周后分析的总缓解率（ORR）。数据显示，采用实体瘤缓解评估标准v1.1评估，治疗第25周，口服pexidartinib治疗组ORR为38%，安慰剂组为0%，数据具有统计学显著差异（p＜0.0001），达到了研究的主要终点。pexidartinib治疗组中，完全缓解率（CR）为15%病、部分缓解率（PR）为23%。在病情实现缓解的23例患者中，最低随访6个月，有22例患者维持缓解≥6个月。在13例最低随访12个月的患者中，所有患者维持缓解≥12个月。
值得提醒的是，Turalio有一则黑框警告，提示医疗保健专业人员和患者关于严重和潜在致命肝损伤风险。该药物最常见副作用为乳酸脱氢酶(LDH)升高、天冬氨酸转氨酶(AST)升高、头发颜色变浅、丙氨酸转氨酶(ALT)升高和胆固醇升高。
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