急性髓性白血病（AML）作为一种骨髓系血细胞的癌症，患者的主要表现为异常白细胞快速生长，且它们还会在骨髓中积聚并干扰正常血细胞的产生。AML最常见于老年人群，而且多数患者都会因为其他健康状况不得不放弃化疗，因此这类患者急需一款新型有效药物来缓解病情。
一家生物制药公司Mustang Bio研发的白血病CAR-T细胞疗法MB-102（CD123 CAR T）在近日被美国FDA授予了其治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药资格（ODD）。早前该疗法还被FDA授予了治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）的孤儿药资格。
由于AML中CD123的高水平表达，CD123是T细胞过继免疫治疗的一个非常有吸引力的靶点。MB-102在两种适应症AML和BPDCN中均被授予了孤儿药物资格，是因为该药物作为一种CAR T细胞疗法，对患者T细胞进行工程化以识别和消除表达CD123的肿瘤。CD123广泛表达于骨髓增生异常综合征以及血液恶性肿瘤患者的骨髓细胞，包括急性髓性白血病（AML）、B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）、毛细胞白血病（HCL）、BPDCN、慢性髓细胞白血病（CML）和霍奇金淋巴瘤（HL）。
在首个人体临床试验City of Hope（NCT02159495）中，MB-102以低剂量治疗AML和BPDCN时表现出完全缓解，并且不存在剂量限制性毒性。目前，该研究中2种适应症的剂量递增正在进行中。
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