囊性纤维化（CF）是一种罕见的遗传性疾病，该病是由囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的。该突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失，造成多个器官病变，最明显的是肺部分泌物异常增厚。患者可出现复发性肺部感染，导致呼吸困难等严重症状。即使该病比较罕见，但仍然困扰着全球约7万人。
Vertex制药公司作为CF这个领域的全球领导者，在近日宣布了其向美国FDA提交了VX-445（elexacaftor）与tezacaftor和ivacaftor三联疗法的新药申请（NDA），用于治疗年龄≥12岁的CF患者，具体为：携带一个F508del突变和一个最小功能突变的患者，或携带2个F508del突变的患者。值得一提的是，该三联组合疗法在去年5月就已被FDA授予了突破性药物资格（BTD）。
我们也希望该三联疗法能尽快获得批准，为目前剩下的最大一组仍没有药物获批的CF患者群体，及为携带2个F508del突变CF患者提供显著增强的临床益处。
此次三联疗法的NDA提交，主要是基于2项全球性III期临床研究的积极结果。一项是针对携带一个F508del突变和一个最小功能突变CF患者的24周III期研究，另一项是针对携带2个F508del突变CF患者的4周III期研究。2项研究结果均显示，主要终点（肺功能，ppFEV1）和全部关键次要终点均有显著改善。
Vertex公司现有的CF治疗方案包括Kalydeco（ivacaftor）、Orkabi（lumacaftor/ivacaftor）和Symkevi/Symdeko（tezacaftor/ivacaftor），可治疗全球40000例患者，而这款新的三联疗法可帮助多达68000例患者，约占所有CF患者的90%。
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