靶向药物索拉非尼（Sorafenib）是一种多靶点激酶抑制剂，它可以抑制肿瘤细胞增殖和血管再生，该药物主要用于治疗对标准疗法没有响应或不能耐受之胃肠道基质肿瘤和转移性肾细胞。
多个临床试验评估了Sorafenib的安全性及有效性。一项III期临床SHARP试验将602例晚期HCC（定义为不适合外科或局部治疗，或在外科或局部治疗后进展）患者随机分配至索拉非尼组或最佳支持治疗组。结果发现索拉非尼组和安慰剂组的OS分别为10.7个月vs 7.9个月（P<0.001），一年生存率分别为44%和33%。索拉非尼组反应率对比安慰剂组明显较好（分别为43% vs 32%，P=0.002）。但其价值主要为SD，只有2例患者在索拉非尼组为PR。
在亚太研究中，另一个III期试验设计和SHARP研究相似，226例患者随机分配至索拉非尼组或安慰剂组。该试验只纳入亚洲患者，相比SHARP研究，患者更年轻、拥有HBV相关疾病、有症状及更多的肿瘤部位。索拉非尼组对比安慰剂组的HR与SHARP的研究结果几乎完全一致，虽然治疗组和安慰剂组中位OS在亚太研究中都较低（治疗组6.5个月vs.安慰剂组4.2个月）。
一项来自亚太研究和SHARP研究的亚组分析显示索拉非尼也许是晚期HCC患者的一种有效的治疗，不管ECOG行为评分（0~2）、肿瘤负荷（有或没有肉眼可见的血管侵犯和/或肝外扩散）、有或没有肺和/或淋巴结转移、肿瘤分期、先前的治疗和疾病病因学（酒精相关或HCV相关HCC）。索拉非尼也是一种有效的治疗而不管ALT/AST/AFP和总胆红素水平；其肝功能并不明显受影响。但在SHARP研究和亚太研究中，治疗组和安慰剂组生存差别很小（SHARP试验2.8月，亚太试验2.3月），临床意义不大。
一项评价Sorafenib治疗HCC的II期临床试验中28%的患者有Child-Pugh B级肝功能。来自此研究资料的亚组分析显示与Child-Pugh A级肝功能患者相比，Child-Pugh B级肝功能患者中位OS低（3.2个月vs.9.5个月）。
Sorafenib的用药提示包括：患者在服药期间必须采取有效避孕措施，以及在停药至少2周之后方可尝试怀孕。建议患者最好空腹服药。值得注意的是，如忘记服药，下次服药时也无需加大剂量。
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