Balversa作为首个转移性膀胱癌靶向疗法获FDA批准

[ 人气:127 | 日期: 2022-05-12 | 返回 | 打印 ]

尿路上皮癌（UC）是一种很常见的膀胱癌类型，大约占所有膀胱癌的90%。而且约有1/5的mUC患者存在FGFR基因改变，FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，可以被多种类型肿瘤中的基因改变所激活，这些改变可能导致肿瘤细胞生长和生存率的增加。

杨森制药是美国医药巨头强生（JNJ）旗下一家公司，该公司研发的Balversa（erdafitinib）在近日被美国FDA批准用于携带特定成纤维细胞生长因子受体（FGFR）基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）成人患者，具体为：携带易感FGFR3或FGFR2基因改变、并且接受至少一种含铂化疗期间或之后（包括新辅助或辅助含铂化疗12个月内）病情进展的局部晚期或转移性UC成人患者。

Balversa被专门批准用于治疗肿瘤中携带FGFR3或FGFR2基因改变的mUC患者。它是一种口服FGFR激酶抑制剂，也是美国FDA批准的第一种FGFR激酶抑制剂。早前，FDA分别为在去年3月和9月授予了Balversa突破性药物资格（BTD）和优先药物资格。此次加速批准是基于一项II期临床研究BLC2001（NCT02365597）的结果。

BLC2001（NCT02365597）研究是一项多中心、开放标签、单臂研究，共入组了87例患者，他们均进行了至少一次化疗或化疗后病情进展、并且至少携带以下一种基因改变：FGFR3基因突变（R248C、S249C、G370C、Y373C）或FGFR基因融合（FGFR3-TACC3、FGFR3-BAIAP2L1、FGFR2-BICC1、FGFR2-CASP7）。这些受试者在研究中都接受了每日口服一次的Balversa治疗。

研究结果显示，Balversa治疗客观缓解率（ORR）为32.2%（95%CI:22.4-42.0），应答者中包括以前对抗PD-1/PD-L1疗法没有应答的患者。该研究中，ORR采用实体瘤疗效评价标准1.1版（RECIST v1.1）进行评价，其中完全缓解为2.3%，部分缓解率为29.9%。结果还显示，接受Balversa治疗的患者中，中位缓解持续时间（DoR）为5.4个月（95%CI:4.3-6.9）。