囊性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)属于一种高侵袭性的血液系统癌症，该病主要是由过度表达白细胞介素-3受体亚单位α(IL3RA或CD123)的转化浆细胞样树突状细胞引起。BPDCN肿瘤细胞形态多变，仅从形态上与淋巴瘤细胞及原始单核细胞难以区分，容易导致误诊。丐帮常以皮肤病损为首发症状，可同时累及骨髓、淋巴结、其他软组织及中枢神经系统等，在老年人群比较多见，男性多于女性，且预后很差。
截止目前，仍未没有标准的治疗方案，在临床实践中几乎各种方案都进行过尝试，包括急性髓系白血病方案、急性淋巴细胞白血病方案和淋巴瘤方案，但总体来说疗效都未达到预期，该病的预后很差，在各种临床研究报告中的中位总生存期约为8-14个月。
Tagraxofusp(SL-401)是一种由与截短的白喉毒素融合的人白细胞介素-3组成的CD123定向的细胞毒素。近日，顶级医学期刊NEJM上发表的一篇研究文章中写道，在一项开放标签的多队列研究中，47名未治疗或复发的BPDCN患者在每个21天周期的第1至5天，以7μg或12μg/kg体重的剂量静脉输注tagraxofusp。继续治疗直至疾病进展或不可接受的毒性作用。
其中32名患者接受了tagraxofusp作为一线治疗，15名接受过其他治疗。他们的中位年龄为70岁(22-84)。在29例先前未接受治疗的患者中，以每公斤12ug的剂量接受tagraxofusp治疗，21例(72%)患者发生了主要结局，总体反应率为90%；其中45%的患者接受了干细胞移植。18个月和24个月的存活率分别为59%和52%。在15名先前治疗的患者中，反应率为67%，中位总生存期为8.5个月。
在研究中，tagraxofusp最常见的不良事件是丙氨酸氨基转移酶(64%)和天冬氨酸氨基转移酶(60%)升高，低蛋白血症(55%)、外周性水肿(51%)和血小板减少症(49%)。其中19%的患者报告有毛细血管渗漏综合征，且每个剂量亚组中有一例死亡。
以上的研究结果也证明了，在未治疗或复发的BPDCN的成人患者中，使用tagraxofusp治疗具有临床反应。
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