血友病是一种因血液中缺乏某些凝血因子而产生严重凝血障碍的遗传性出血性疾病，该病大多患者为男性，这是因为系伴性遗传而导致的。血友病是最常见的先天性出血性疾病，患者的主要表现为出血，但目前该病还没有研发出彻底根治的方法，最有效的治疗方法是替代治疗，补充缺乏的凝血因子是终止出血的主要措施。
近日，罗氏公司研发的适用于大多数A型血友病患者的药物Hemlibra被欧洲药品管理局（EMA）批准，将其用途扩展到对 VIII因子药物产生耐药性的少数患者，A型血友病儿童和成人患者可以通过此药来减少出血发生的频率。之前，由于欧盟人类用药品委员会（CHMP）对此发表了积极的意见，因此该药能够获得EMA的批准。
Hemlibra作为一种双特异性抗体，可与因子IXa和X因子结合，模仿因子VIII在血液中的作用。在3期HAVEN 3和HAVEN 4 研究中，该药物实现了显著的效益，而且在临床上也发现有意义的出血次数减少。与先前的因子VIII预防相比，切口出血减少了68%。
此次欧盟扩大Hemlibra的标签后也表示这该药适合所有年龄组的A型血友病患者，而且有多种剂量可供选择（每周一次，每两周一次或每四周一次）。截止目前，Hemlibra获得了全球60多个国家的获准。
根据罗氏公司的数据分析，该药物对儿童和成人患者都有广泛的吸引力。Hemlibra是近20年来第一个没有抑制剂的严重血友病患者的新疗法。
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