急性骨髓性白血病(AML)是最常见的恶性白血病,通常多数患者为成人,该病也是在所有白血病类型中生存率最低。目前,治疗AML的标准疗法为高强度化疗,但是差不多50%的患者因为合并症和与化疗相关的毒性而无法接受高强度化疗。
Venclexta(venetoclax)是由艾伯维(AbbVie)和罗氏(Roche)旗下基因泰克(Genentech)公司共同开发的一款白血病靶向药物,该药物经美国FDA加速批准,可与低甲基化剂(azacitidine或decitabine),或低剂量阿糖胞苷(LDAC)化疗联用,治疗新确诊75岁以上,或因为慢性健康问题和疾病无法使用高强度化疗的急性骨髓性白血病(AML)患者。
Venclexta作为一款口服的B细胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制剂,在癌症治疗中发挥着重要的作用,可阻止一些细胞(包括淋巴细胞)的凋亡,并且在某些类型癌症中过度表达,与耐药性的形成相关。该药的主要作用在于选择性抑制BCL-2的功能,恢复细胞的通讯系统,让癌细胞自我毁灭,达到治疗肿瘤的目的。
艾伯维与罗氏公司正在开展一个大型临床项目,调查Venclexta单药及组合疗法治疗多种类型血癌,包括CLL、霍奇金淋巴瘤(NHL)、弥漫性大B细胞淋巴癌(DLBCL)、急性髓性白血病(AML)和多发性骨髓瘤(MM)等。
Venclexta能够与BCL-2蛋白特异性结合并且抑制其功能,它在一些血癌和其它肿瘤类型中,BCL-2蛋白的积累会导致肿瘤细胞无法进入细胞凋亡过程。该药还可以通过阻断BCL-2蛋白的功能,恢复细胞凋亡的正常过程。总之,Venclexta的潜力值得继续期待,它目前不仅获批用于治疗急性骨髓性白血病(AML),还获批用于治疗慢性淋巴性白血病(CLL)。
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