有一种危及生命且基于自身免疫的凝血障碍叫做获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP），该病主要病症为遍布全身的小血管中形成大量的血凝块，导致严重的血小板减少症、微血管病变性溶血性贫血、组织缺血和广泛的器官损害，尤其是大脑和心脏。这类患者要面临着高风险的血栓并发症、复发和死亡，因此，他们急需一款能够有效缓解病情的药物。
纳米抗体药物Cablivi（caplacizumab）是由法国赛诺菲（Sanofi）制药公司研发的一款用于专门治疗aTTP的药物。该药目前已被FDA批准联合血浆置换和免疫抑制疗法，用于获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）成人患者的治疗。此次批准，使得Cablivi成为了全球获批的首个纳米抗体药物，同时也是首个专门治疗aTTP的药物，而且它在美国和欧盟也均被授予了治疗aTTP的孤儿药资格。
caplacizumab是一种强效选择性双价抗血管性血友病因子（vWF）纳米抗体，能够阻断超大vWF多聚体（ULvWF）与血小板的相互作用，针对血小板聚集和随后发生的微小血凝块（microclot）的形成和积累具有立竿见影的效果。在aTTP患者中，这种微小血凝块能导致严重的血小板减少症、组织缺血和器官功能障碍。
在一项III期临床研究HERCULES（NCT02553317）中证实了Cablivi的有效性。该试验共入组了145例aTTP成人患者。受试者们被随机分配接受Cablivi或安慰剂，同时接受标准护理方案（血浆置换术和免疫抑制疗法）。
从试验结果来看，Cablivi有潜力解决aTTP领域存在的显著未满足医疗需求，并帮助那些面临潜在毁灭性后果的患者。与安慰剂+标准护理方案相比，Cablivi联合标准护理方案显著缩短了血小板计数正常化的时间（p=0.01）；在研究期间的任何特定时间点，Cablivi治疗组达到正常血小板计数的可能性是安慰剂组的1.55倍。与安慰剂+标准护理方案相比，Cablivi联合标准护理方案使aTTP相关死亡、aTTP复发或至少一次主要血栓栓塞事件显著减少74%（p＜0.001）。与安慰剂+标准护理方案相比，Cablivi联合标准护理方案使aTTP复发次数显著降低67%（p＜0.001）。与安慰剂组相比，Cablivi治疗组患者血浆置换术使用具有临床意义的降低（平均5.8天 vs 9.4天，减少38%），并且在重症监护病房（减少65%）和医院（减少31%）停留时间更短。
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