孤儿药Fasenra可用于治疗高嗜酸性粒细胞综合征

[ 人气:91 | 日期: 2023-02-27 | 返回 | 打印 ]

阿斯利康（AstraZeneca）制药公司研发的新型抗炎药Fasenra（benralizumab）近日又好消息传来，该药已被美国FDA授予了治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）的孤儿药资格（ODD）。Fasenra在去年11月还被FDA授予了治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）的ODD。

高嗜酸性粒细胞综合征（HES）是一种比较罕见的疾病，该病在血液和组织中发现大量嗜酸性粒细胞，而且病情发展道路后期会对身体的器官造成渐进性损害，治疗不及时甚至可能会致命。HES通常会影响皮肤、心脏、肺、胃肠道和中枢神经系统。这类患者发病后可能会出现包括咳嗽、发烧、疲劳、哮喘、呼吸困难、喘息、反复上呼吸道感染、腹痛、呕吐、腹泻、皮疹、关节炎、肌肉疼痛和关节痛在内的症状。

目前，治疗高嗜酸性粒细胞综合征的主要目的在于减少血液和组织中的嗜酸性粒细胞，防止器官损伤和疾病缓慢进展，而HES的临床治疗方案主要以糖皮质激素、免疫调节疗法和细胞毒性疗法三种疗法为主。

Fasenra如何能给HES患者带来治疗受益呢？Fasenra是一种单克隆抗体，能够直接结合嗜酸性粒细胞上的白细胞介素5受体的α亚基（IL-5Rα），并独特地吸引自然杀死细胞（NK cell），通过细胞凋亡（程序性细胞死亡）诱导嗜酸性粒细胞的快速和几乎完全耗竭。

在HES患者中，高水平的嗜酸性粒细胞可导致一系列的虚弱症状，甚至可能导致危及生命的器官损伤。而在一项II期临床研究中证明了其的有效性，在此项研究中，与安慰剂相比，Fasenra在治疗第12周耗尽了血液嗜酸性粒细胞，并有证据表明在治疗第24周清除了受影响组织中的嗜酸性粒细胞。因此，从II期临床研究的数据可以得知，Fasenra有潜力解决HES患者中存在的严重未满足的医疗需求。

Fasenra的潜力并不只是在治疗HES上，该药作为阿斯利康公司的第一种呼吸学生物制剂，目前已获美国、欧盟、日本及其他一些国家批准，作为一种附加（add-on）维持疗法，用于重度嗜酸性粒细胞性哮喘患者的治疗。