Takhzyro（lanadelumab-flyo）注射液是由罕见疾病领域的全球生物技术领导者英国Shire制药公司研发的药物。该药可作为一种常规预防性治疗药物，用于治疗12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，预防血管性水肿发作的复发。
这种罕见的遗传病主要表现为手足部、胃肠道及上呼吸道的反复肿胀，肿胀常会导致患者的虚弱及疼痛，严重影响患者的生活质量，如果发病部位在喉部，则可能会危及生命。
这个造福HAE患者的药物会成为欧洲首个预防性治疗HAE的单抗类药物。Takhzyro在去年8月和9月分别获得美国和加拿大的批准上市后也用于治疗以上所诉的适应症。医学界对Takhzyro在帮助满足慢性和不可预测性疾病的患者群体中的巨大未满足医疗需求的未来潜力感到激动不已。
有4项临床研究的数据能够证实Takhzyro的有效性和安全性，这其中包括一项关键性III期临床研究HELP，这个截至目前在HAE领域最大规模的预防性研究，入组了125例I/II型HAE患者受试者，他们的年龄在12岁及以上。试验结果显示，与安慰剂相比（n=41），每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗（n=27）使每月HAE发作次数显著降低了87%，每4周一次300mg剂量Takhzyro治疗（n=29）使每月HAE发作次数显著降低了73%（校正后的p值＜0.001）。
此外，与安慰剂组相比，每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗组中度至重度发作减少83%、需要按需治疗的发作显著减少87%。预先指定的探索性分析显示，在治疗26周期间（第0天至第182天），每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗组（n=27）有44%的患者实现病情零发作，安慰剂组为2%（n=41）。一项事后分析显示，在研究的16周稳态阶段（第70天至第182天），每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗组（n=26）有77%的患者实现病情零发作，安慰剂组为3%（n=37）。
该药的安全性也不必担忧，从试验得知受试者们并未发生治疗相关的严重不良事件或死亡报告，使用Takhzyro治疗的受试者最常见的不良反应（≥10%）为注射部位反应（注射部位疼痛、红斑和擦伤）、上呼吸道感染、头痛、皮疹、肌痛、头晕和腹泻等。
这是唯一一个可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的单克隆抗体药物，在HAE患者体内的半衰期为14天，Takhzyro可以自我给药，患者只需要通过皮下注射即可。临床研究显示很多受试者可以在1分钟内完成注射。Takhzyro的用药指南推荐起始剂量为每2周300mg，具体用量应根据患者自身情况调整。
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