Onpattro（patisiran）是RNAi疗法开发的领军企业Alnylam制药的研发新药，这种脂质复合物注射液经美国FDA批准用于成人遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性引起的周围神经病变（多发性神经病，polyneuropathy）。
这是FDA批准的首款采用RNAi疗法的药物，也是唯一一款获得批准用于该病症的治疗药物。hATTR作为一种罕见且进展迅速的致命性遗传疾病，除了周围神经病变，遗传性hATTR淀粉样变性还会导致包括行走能力下降，无法独立行走，生活质量下降和心脏功能下降等其他显著的残疾。
Onpattro是一种靶向转甲状腺素蛋白（transthyretin，TTR）的siRNA疗法，它可以通过沉默一部分参与致病的RNA起作用。该药将siRNA包裹在脂质纳米颗粒中，在输注治疗中将药物直接递送至肝脏，干扰异常形式TTR的RNA产生。通过阻止TTR的产生，能减少周围神经中淀粉样沉积物的积累，帮助患者改善症状且控制病情。
该药能获得FDA的批准主要是基于全球 Phase 3 期 APOLLO 研究的积极结果，在研究中，Onpattro的安全性和有效性在19个国家的不同的全球hATTR淀粉样变性患者群体中进行评估，这些患者共有39个TTR突变。他们以2：1的比例随机分组，每3周一次静脉注射Onpattro（0.3 mg / kg体重）或安慰剂，持续18个月。
该研究表明Onpattro在患有多发性神经病变的hATTR淀粉样变性患者中改善了相对于安慰剂的多发性神经病，生活质量，日常生活活动，行走，营养状况和自主症状。APOLLO研究的首要终点是神经病变损伤评分+7（mNIS + 7）的改良情况，是以运动强度，反射，感觉，神经传导和姿势血压来评估的。
接受Onpattro治疗患者的MNIS + 7评分从基线平均下降了6个点（改善），而安慰剂组患者平均增加（恶化）28个点，与安慰剂相比，在治疗18个月后导致平均34.0点差异。虽然几乎所有 OnPATRO 治疗的患者都经历了相对于安慰剂的治疗益处，56%的 OnPATTrO 治疗患者在18个月的治疗中经历了相对于自身基线的神经病变损害的逆转（由MNIS + 7评分评估），接受安慰剂的病人为4%。
使用Onpattro治疗的患者诺福克生活质量糖尿病神经病变（QoL-DN）评分从基线平均降低6.7分（改善），而安慰剂组患者平均增加14.4分（恶化），导致治疗18个月后，相对于安慰剂平均值相差21.1分。根据Norfolk QoL-DN测量，与安慰剂治疗的患者相比，使用ONPATTRO治疗的患者中有51％的患者在18个月时的生活质量相对于他们自己的基线有所改善。
使用Onpattro进行治疗的患者比使用安慰剂的患者更常发生的常见不良事件是上呼吸道感染和输液相关反应。 为了降低输注相关反应的风险，患者在输注前接受了预先给药。
Onpattro的获批让更多的hATTR淀粉样变性多发性神经病患者有了一种全新的治疗方法，这种治疗方案让患者体验到疾病可能会得到改善，并改善他们的整体生活质量。
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