X连锁低磷血症（XLH）是一种罕见的遗传性软骨病，可导致血液中磷含量低，从而引发儿童和青少年的骨骼生长和发育受损，患者可能会终生伴有骨矿化的问题。大多数XLH患者都会出现腿部弯曲、身材矮小、骨痛和严重的牙痛等症状。甚至有些患者还会出现持续不适或并发症，如关节疼痛、活动能力受损、牙脓肿和听力下降。
今日， Ultragenyx 制药公司旗下研发的Crysvita（burosumab-twza）是经美国FDA批准上市用于治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症（XLH）的药物。Crysvita是该适应症首个获批的药物。
Crysvita的获批为XLH患者提供了有效的治疗方式，并帮助他们缓解疾病，提高生活质量。Crysvita是阻断成纤维细胞生长因子23（FGF23）的一种抗体，FGF23是一种可导致磷酸盐随尿液排出并抑制肾脏活性维生素D产生的激素。Crysvita的作用在于结合XLH患者过量的FGF23，使其磷水平正常化，从而改善骨矿化，以及儿童的软骨病和成人的骨折。
在4项临床试验中证实了Crysvita的安全性和有效性。在一项安慰剂对照临床试验中，每月接受一次Crysvita的成年人有94％是可以达到正常的磷水平，而安慰剂组中只有8％的患者可以达到这一水平。在儿童中，每两周接受一次Crysvita的患者中有94％到100％能达到正常的磷水平。在儿童和成人中，接受Crysvita疗法的患者的X光（与XLH相关）结果有所改善。
为什么说Crysvita的获批对于XLH患者而言是一个真正的突破？这是因为XLH与其它软骨病不同，维生素D对这类疾病并无效果，Crysvita作为首个获得FDA批准用于治疗XLH的药物，可以帮助患者纠正潜在的疾病，改变XLH的治疗方法，并减少患有该疾病的儿童和成人的相关骨病。
Crysvita是第一个旨在纠正肾磷酸盐消耗的治疗方法，它能够带来磷酸盐代谢的持续改善，同时修复了骨骼。而且Crysvita的给药方案比目前可用的治疗方法少得多，相对而言更容易让患者和家属接受。
不过，试验中发现了成人患者使用Crysvita后最常见的不良反应为背痛、头痛、不宁腿综合征、维生素D减少、头晕和便秘。而儿童患者比较常见的不良反应是头痛、注射部位反应、呕吐、维生素D减少和发热。患者用药后出现不良反应需及时告知医生，严重时可采取相关的缓解措施。
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