阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）是一种极可能危及生命健康的罕见类血液疾病。这种病会导致患者发生血红细胞破裂和毁坏（溶血）。PNH患者缺乏保护血红细胞不被自身免疫系统损坏的特定蛋白。PNH 患者会出现突然的、反复发作的红细胞过早被破坏的情况，这可能是由身体的压力引起的，比如感染或体力消耗。患者在发病时可能会出现严重贫血、非常疲惫、呼吸急促，血尿、肾病和重复出现的疼痛等症状。
Ultomiris（ravulizumab）是亚力兄制药旗下研发的一种长效补体抑制剂，在去年年底被FDA批准用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。该药能够抑制补体级联反应中的C5蛋白，从而防止溶血的发生。
Ultomiris的优势在于患者只需要每8周接受一次注射就能够控制住病情。该药曾获FDA授予的孤儿药资格和优先审评资格。在一项临床研究中证实了它的有效性，该研究入组了246名既往未接受过 PNH 治疗的患者，他们被随机分为 Ultomiris 组和 eculizumab（依库丽单抗）组，后者是目前治疗 PNH 的标准药物。试验结果表明，Ultomiris 与eculizumab有类似的结果，这些受试者没有接受输血，并且衡量病人血液中 LDH（乳酸脱氢酶，或 LDH，是糖在人体细胞内转化为能量的过程中需要的一种酶）水平正常化的溶血发生率相似。
在另一项入组了入组了195名PNH患者的临床试验中对Ultomiris进行了研究，受试者们在至少接受6个月的eculizumab治疗后病情变得稳定。他们被随机配给 Ultomiris 治疗或继续使用eculizumab治疗。基于包括溶血和避免输血在内的几种临床指标，Ultomiris再次证明与依库丽单抗有相似（非劣效）的效果。
但值得提醒的是，在临床试验中部分受试者仍发生了副作用，其中包括有头痛和上呼吸道感染。更重要的是，Ultomiris有一项黑框警告：该药物有危及生命的脑膜炎球菌感染和脓毒症风险。因此，建议患者在第一次使用Ultomiris至少两周之前接种脑膜炎球菌疫苗，除非延迟治疗的风险大于发生脑膜炎球菌感染的风险。
Ultomiris获批前唯一一个获批用于治疗PNH的药物需要每两周使用一次，此次Ultomiris的获批会改变阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的治疗方式。Ultomiris让患者减少了治疗费用和时间成本，并且还不会影响疗效。
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