Sprycel联合化疗用于Ph+ALL儿童患者

[ 人气:181 | 日期: 2022-04-28 | 返回 | 打印 ]

近日，百时美施贵宝（BMS）针对Sprycel（dasatinib，达沙替尼）的第二个儿科白血病适应症做出指示，该药被美国FDA批准扩大其适应症，可联合化疗用于1岁及以上新确诊的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）儿科患者的治疗。此次获批使得Sprycel成为首个且唯一一个用于Ph+ALL儿科患者的第二代酪氨酸激酶抑制剂。

一直以来，为患有癌症的儿童和年轻成人群体开发和提供治疗的紧迫性都不容忽视，如今Sprycel的获批也成为了致力于儿科肿瘤学的一个重要例子。之前，Sprycel已经获批费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期(Ph+CML-CP)儿科适应症，现在将Sprycel带给第二种儿童白血病患者群体，也是为治疗Ph+ALL儿科患者时提供另一种治疗选择。

一项多中心单臂II期临床研究CA180-372(NCT01460160)的数据为Sprycel证实了其有效性。有一个队列中的78例新诊B细胞前体Ph+ALL儿科患者接受了Sprycel联合与化疗进行治疗。研究的数据显示，在治疗的第3年这些受试者的二次无事件生存率(EFS)为64.1%(95%CI：52.4-74.7)，定义为启动Sprycel治疗至第三次高危阻滞结束时缺乏完全应答、复发、继发性恶性肿瘤或任何原因死亡的时间。

仍然需要提醒的是，试验中有3例患者(4%)出现致命不良反应，8例患者(10%)出现了导致治疗中断的不良反应，包括真菌性败血症、移植物抗宿主病的肝毒性、血小板减少症、CMV感染、肺炎、恶心、肠炎和药物过敏。而比较常见的严重不良反应(发生率≥10%)包括发热、发热性中性粒细胞减少、粘膜炎、腹泻、败血症、低血压、感染(细菌、病毒和真菌)、过敏、呕吐、肾功能不全、腹痛和肌肉骨骼疼痛。

Sprycel目前获批的适应症包括：1.用于新诊断的Ph+CML-CP成人患者，用于对先前治疗药物(包括伊马替尼)具有耐药性或不耐受的慢性期、加速期、或骨髓或淋巴细胞期Ph+CML成人患者，用于对先前治疗药物具有耐药性或不耐受的Ph+ALL成人患者。2.用于Ph+CML-CP儿童患者，联合化疗用于Ph+ALL儿童患者，这些儿科患者应当在1岁及以上。

Sprycel与以下警告和预防事件相关：骨髓抑制、出血相关事件、液体潴留、心血管事件、肺动脉高压、QT延长、严重皮肤反应、肿瘤溶解综合征、胚胎胎儿毒性以及对儿科患者生长发育的影响。