阿斯利康抗炎新药Fasenra成为治疗EGPA的孤儿药

[ 人气:52 | 日期: 2023-02-27 | 返回 | 打印 ]

新型抗炎药Fasenra（benralizumab）是英国阿斯利康制药公司的第一种呼吸学生物制剂，截止目前已被美国、欧盟、日本及其他一些国家批准，作为一种附加（add-on）维持疗法，用于重度嗜酸性粒细胞性哮喘患者的治疗。

今年11月，阿斯利康则宣布Fasenra获得美国FDA授予了孤儿药资格，适用于伴多血管炎嗜酸性肉芽肿病（EGPA）治疗。EGPA是一种罕见并且潜在致命的自体免疫性疾病，该病的主要特征是血管炎症和嗜酸性粒细胞（一种白细胞）水平升高，会直接影响人体的各种器官，包括肺、皮肤、心脏、胃肠道和神经等。

目前针对EGPA的有效治疗药物很少，患者通常采用长期大剂量口服皮质类固醇（OCS）治疗，但患者一旦开始试着减少OCS时，病情就会出现复发的情况。因此在临床上，治疗EGPA的一个主要目标是诱导和维持缓解，同时减少糖皮质激素和其他免疫抑制疗法的使用。

Fasenra的活性药物成分为一种被称为benralizumab的单克隆抗体，它可以直接结合嗜酸性粒细胞上的白细胞介素5受体的α亚基（IL-5Rα），并独特地吸引自然杀死细胞（NK cell）诱导细胞凋亡（程序性细胞死亡），消耗嗜酸性粒细胞。Fasenra可诱导血液中嗜酸性粒细胞迅速且几乎完全耗尽，有试验能够证明它对严重嗜酸性粒细胞哮喘有效，而且可能对EGPA患者有益。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。FDA只授予旨在用于治疗、诊断或预防罕见疾病的药物孤儿药资格，在美国，罕见病是指影响不到 20 万人，或影响超过 20 万人，但预计不会收回药物开发和营销成本的疾病。Fasenra被授予孤儿药资格也是希望为申请者开发用于罕见病的产品提供了激励措施。