早前，美国FDA就批准了Unituxin（Dinutuximab）联合合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）、白介素-2（IL-2），和13-顺式-视黄酸（13-cis-retinoic acid，RA），用于治疗高危神经母细胞瘤儿科患者，但这些患者必须满足的条件是对之前的多药治疗至少有部分应答。
Dinutuximab是一种嵌合单克隆抗体，由小鼠和人的DNA组合构成。该药可作为高风险神经母细胞瘤患儿综合治疗方案（包括手术、化疗、放射治疗）中的一线治疗药物。Unituxin是FDA批准的首个特异性针对高风险神经母细胞瘤患者的治疗药物，可在一定程度上满足高风险神经母细胞瘤儿童延长存活期的需求。
神经母细胞瘤这种罕见的肿瘤是由未成熟神经细胞演变成的，多数患者都是始发于肾上腺，也有少数患者发生在腹部、胸部或临近脊柱的神经组织，该病的高危群体是5岁以下的儿童，而且在男孩中比较常见，美国的相关数据显示，该病在儿童中的发病率为1/100000。即使是在积极治疗的情况下，也只有40%-50%的患者拥有长期生存的机会。
Unituxin的安全性和疗效在儿科肿瘤学小组进行的一项多中心、开放标签的随机试验得到了证实，该试验的主要目的是无事件生存率（EFS）和总生存（OS）。入组的受试者对用于新诊断高风险神经母细胞瘤先前的治疗手段，包括诱导联合化疗、最大的可行性手术切除、清髓巩固化疗，以及也接受自体造血干细胞移植和放射治疗后至少达到部分应答。
一共有226名患者接受随机（1:1）Dinutuximab/RA或单独RA用药。两组受试者均接受了6个周期的治疗。Dinutuximab/RA组由Dinutuximab与GM-CSF和RA联用（周期1，3和5）、Dinutuximab与IL-2和RA联用（周期2和4），和Dinutuximab与RA联用（周期6）组成。
值得提醒的是，Unituxin有黑框警告：Unituxi会刺激神经细胞，从而导致严重疼痛并需要使用静脉麻醉药品治疗，还可能会发生导致神经损伤和危及生命的注射反应，包括上呼吸道肿胀、呼吸困难、低血压。
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