Agios制药公司的靶向新药Tibsovo（ivosidenib）是一款用于易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/RAML）成人患者的药物。它获FDA批准上市后成为了目前唯一一款针对IDH1突变的R/R AML疗法。此前，并没有针对此类突变的有效药物。
急性髓系白血病（AML）是造血系统的髓系原始细胞克隆性恶性增殖性疾病。AML是一个具有高度异质性的疾病群，它可以由正常髓系细胞分化发育过程中不同阶段的造血祖细胞恶性变转化。AML属于一种复发或难治性的急性白血病，这类患者中大约有6%-10%会发生IDH1突变，而且大多数AML患者最终出现复发的情况，患者后期的预后较差，五年生存率仅仅为27％。
对于复发或现有疗法难以治疗的AML患者来说，几乎没有什么治疗方式供他们选择，而Tibsovo作为单药使大约6-10%的具有IDH1突变的AML患者一直在等待的与传统化疗完全不同的新治疗方案，这非常让人欣喜。
Tibsovo作为第一个强效、选择性的IDH1突变型（mIDH1）口服小分子抑制剂，主要通过抑制代谢物2-羟基戊二酸二乙酯（2-HG）使细胞能够正常代谢和分化。
在一期英国《自然》杂志上报道了一个由多国血液病专家组成的研究小组的试验结果：急性髓系白血病患者的DNA（脱氧核糖核酸）在发病数年前就会出现改变，研究人员研发的一种检测系统有望在患者发病前就对疾病做出预测，他们通过一个人工智能预测系统对520万人（包括875名急性髓系白血病患者）的常规健康数据进行深度学习。这个智能系统可以在患者发病被确诊前的6到12个月，对急性髓系白血病进行预测，特异性（真阴性率）达到98.2％，这也意味着确诊概率也很高。
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