Odomzo(sonidegib)是诺华公司研发的一种口服选择性Smoothened(SMO)抑制剂。SMO属于7次跨膜蛋白,可以调控在干细胞维持、组织修复、晩期基底细胞癌中发挥关键作用的Hedgehog(h)信号通路。该药目前已被FDA批准Odomzo用于经手术或放射治疗后病情复发、以及不适合这2种治疗方案的局部晚期基底细胞癌(laBCC)成人患者。
基底细胞癌(BCC)是发生于皮肤基底细胞的异常、不受控增生或病变,BCC占非黑色素瘤皮肤癌的大约80%。 尚未扩散到身体其它部位的基底癌症我们称它为局部晚期基底细胞癌,晚期BCC约占BCC病例的1-10%。尽管BCC通常可在早期确诊并治疗,但约3%的患者在治疗5年后病情复发,而且该病使用手术与放疗等局部治疗方式并不能得到有效治疗。Odomzo可以给局部晚期labcc的患者群体提供一种新的非侵入性治疗方案。
Odomzo是口服的药丸,每日一次。它的作用机制是通过抑制Hedgehog 信号通路从而发挥作用,这一信号传导通路在基底细胞癌中比较活跃。抑制该信号传导通路就可阻止或降低癌性病变的增长。
一项国际Ⅱ期BOLT研究中得到了Odomzo可持续的客观缓解率(ORR)数据。该研究的目的是评估局部晚期基底细胞癌( labCc)成人患者使用odomzo200mg和800mg剂量的疗效和安全性。数据显示,200mg剂量组客观缓解率(ORR)为58%,其中完全缓解率(CR)为5%,部分缓解率(PR)为53%;实现客观缓解的患者中,有81%在随访至少1.9个月至18.6个月期间,仍然持续缓解。
使用Odomzo进行治疗的患者最常见不良反应(≥10%)包括肌肉痉挛,脱发,味觉障碍,恶心呕吐,骨骼肌疼痛,腹泻,体重下降,食欲下降,肌肉疼痛,腹痛,头痛,皮肤瘙痒等。
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