Xospata（gilteritinib）是安斯泰来（Astellas）研发的一款用于经FDA批准的一种检测方法证实存在FLT3突变的复发性或难治性（药物难治）急性髓性白血病（AML）成人患者的治疗。该疗法在近日已经通过美国FDA的批准，这种口服疗法在此次批准后成为了复发性或难治性AML患者群体的首个且唯一一个FLT3靶向制剂。
Xospata属于第二代FLT3抑制剂，可以抑制多受体酪氨酸激酶，其中包括FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）。针对FLT3跨膜区内部串联重复（ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（TKD）这2种不同的突变具有抑制作用。FLT3-ITD突变影响约30%的AML患者，与恶化的无病生存和总体生存相关。FLT3-TKD突变影响约7%的AML患者。该药对外源性表达FLT3的细胞FLT3-ITD、酪氨酸激酶结构域突变(TKD)FLT3-D835Y和FLT3-ITD-D835Y具有抑制FLT3受体信号转导和增殖的能力，并诱导表达FLT3-ITD的白血病细胞凋亡。
AML是一种与多种基因突变有关的疾病。它可以是原发性的，也可能是继发性的，造成该药的主要因素是放射线暴露、致癌化学药物暴露，或曾经有其他血液疾病，如骨髓化生不良症候群、骨髓增生性疾病演变而成。Xospata的上市为急性髓细胞性白血病患者提供了新的治疗选择。
一项名为ADMIRAL的临床研究中研究了Xospata的下列终点的中期分析：完全缓解率（CR）/伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh），CR/CRh缓解持续时间（DOR），依赖输血向不依赖输血的转化率。数据显示，CR/CRh为21%、CR/CRh的中位DOR为4.6个月。基线期后56天，从依赖输血向不依赖输血的转化率为31.1%。
Xospata的推荐剂量是每天口服一次，每次120毫克。服用该药后最常见的不良反应(≥20%)为肌痛/关节痛、转氨酶升高、疲劳/不适、发热、非感染性腹泻、呼吸困难、水肿、皮疹、肺炎、恶心、口腔炎、咳嗽、头痛、低血压、头晕和呕吐。
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