Rubraca(rucaparib)是美国FDA批准的一款用于治疗患有某种类型卵巢癌妇女的药物。它具体是用于肿瘤携带一种特定基因突变(有害的 BRCA),且已使用两种或多种化疗药物治疗过的晚期卵巢癌女性,该特定基因突变可由一种FDA批准的伴随诊断检测予以确定。
要知道患有卵巢癌的女性中,大约15%-20% 的人携带 BRCA 基因突变。但携带这种基因异常并尝试过至少两种化疗药物的卵巢癌患者又多了一项治疗的新选择。
BRCA 基因参与修复受损的 DNA虽然在正常情况下可致力于阻止肿瘤的发展,但这些基因的突变可能导致卵巢癌等癌症。Rubraca 作为一种多聚二磷酸腺苷核糖聚合酶(PARP)抑制剂,其阻止一种参与修复受损 DNA 的酶。通过阻止这种酶,癌细胞内有受损 BRCA 基因的 DNA 不太可能得到修复,从而导致细胞死亡,而肿瘤的增长也因此可能延缓或停止。
FDA 批准的首个基于新一代基因测序(NGS)的伴随诊断检测FoundationFocus CDxBRCA 与 Rubraca 一起使用,NGS 检测可以检测卵巢癌患者肿瘤组织中是否存在有害的 BRCA 基因突变。如果检测到一种或更多种突变,患者才可以使用Rubraca进行治疗。
Rubraca 的安全性及有效性在在一项有106个BRCA 突变晚期卵巢癌患者中得到证实,并且这些患者先前已使用两种或更多种化疗方案进行过治疗。,96% 的受试者通过了利用 FoundationFocus CDxBRCA 伴随诊断检测证实其肿瘤组织有 BRCA 基因突变。这些受试者中约54%的人其肿瘤经历完全或部分缩小,这种缓解平均持续了 9.2 个月。
试验中发现了受试者可能比较常见的副作用包括恶心、疲劳、呕吐、低水平红细胞(贫血)、腹痛、不寻常味觉(味觉障碍)、便秘、食欲下降、腹泻、低水平血小板(血小板减少症)及呼吸困难。Rubraca 可能导致胎儿伤害,因此孕妇患者不建议使用该药物。
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