骨肉瘤是一种好发于青少年的的骨原发性恶性肿瘤。很多患者在发现病情时就已经是晚期。骨肉瘤晚期患者还伴随其他部位的扩散和转移，这时候病情加重，那么患者的各项免疫机能也都随之降低，也会失去了手术治疗的机会。
那么晚期骨肉瘤真的无药可救了吗？尽管很多晚期骨肉瘤还是出现了其他扩散和转移，但都不能轻易就放弃治疗。患者们通过合理有效的治疗方法，减轻患者的痛苦，控制癌肿的发展，并为骨肉瘤患者争取更长的生存期。
研究人员对瑞戈非尼用于侵袭性转移的骨肉瘤和其他骨骼肉瘤患者的疗效和安全性进行评估。研究人员开展一给对比性的双盲的安慰剂为对照的2期试验，招募年满10岁的组织学确诊的经过1-2次化疗后病程进展的骨肉瘤患者，且要求ECOG状态评分0-1分。按2：1将患者随机分至瑞戈非尼组（160mg/日，口服，连续21天，28天一疗程）或安慰剂组。
瑞戈非尼组的患者中大多数（65%，单边95%CI 47%）8周内病程无进展，而安慰剂组中所有患者病程均有所进展。安慰剂组的10位患者经中心确认病程进展后交叉接受瑞戈非尼治疗。瑞戈非尼组29位患者中有7位（24%）患者发生13例治疗相关的严重副反应，而安慰剂14位患者中无治疗相关副反应发生。瑞戈非尼组最严重的3级及以上治疗相关副反应有高血压（24%[7/29]）、手足皮肤反应（10%[3]）、疲乏（10%[3]）、低磷酸盐血症（10%[3]）和胸痛（10%[3]）。无治疗相关死亡。
对于经常规化疗失败后复发、进展、转移的骨肉瘤成人患者，瑞戈非尼表现出明显的抗肿瘤活性，并可延缓病程进展。
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