在成年人中，最常见的白血病类型当属急性髓性白血病(AML)，它的发病率会随着年龄的增长而增加，在确诊的患者中大都是60岁以上的老年人，然而这类老年患者的5年生存率却低于10%。高强度化疗是治疗AML的标准疗法，可惜的是差不多一半的AML患者因为合并症和与化疗相关的毒性而不能进行高强度化疗。
近日，美国FDA加速批准了两款有关治疗AML的药物，这对于AML患者而言是个好消息。一个是批准了venetoclax（Venclexta），与去甲基化剂（阿扎胞苷或地西他滨），或低剂量阿糖胞苷（LDAC）化疗联用，治疗新确诊75岁以上，或因为慢性健康问题和疾病无法使用高强度化疗的AML患者。另一款被批准的新药是Daurismo（glasdegib），它可用于治疗同一患者群。
罗氏公司旗下的基因泰克和艾伯维公司联合开发了一款靶向药物venetoclax，它可以选择性结合并抑制B细胞淋巴瘤因子2（BCL-2）蛋白。当阻断BCL-2蛋白后就能够恢复细胞的“信号系统”，从而使癌细胞自我毁灭。
美国FDA批准venetoclax用于治疗慢性淋巴性白血病（CLL）是基于M14-358和M14-387的两项临床研究结果。这两项研究都入组了不能接受高强度化疗的新确诊AML患者，他们接受了venetoclax联合治疗。
共有80例新诊断的AML患者入组了M14-358研究，这些受试者不是年龄75岁以上就是不适合进行强化诱导化疗。他们分别接受低甲基化剂（阿扎胞苷（n = 67）或地西他滨（n = 13））联合使用venetoclax，药物用量为一天一次，每天增加至最终400 mg。从研究结果得出，接受venetoclax联合阿扎胞苷治疗的AML患者的完全缓解率（CR）为37%，完全缓解兼部分血细胞计数缓解率（CRh）为24%。接受venetoclax联合地西他滨治疗的患者CR为54%，CRh为8%。
61例新诊断的AML患者入组了M14-387研究，他们的年龄或≥75岁或不适合进行强化诱导化疗。分别接受了venetoclax（每日一次增加至最终600 mg，每日一次）联合LDAC治疗。结果显示，venetoclax与LDAC联用，患者CR为21%，CRh为21%。
AML一直都是难以攻克的医学难题，但venetoclax的获批给了这类患者多一项治疗的新选择。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
