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慢性丁型肝炎潜在疗法Brelovitug获FDA突破性治疗指定
Bluejay Therapeutics生物制药公司于昨日宣布,其用于治疗慢性丁型肝炎(CHD)的候选产品Brelovitug(也称为BJT-778)已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的突破性治疗指定。Brelovitug此前已获得欧洲药品管理...
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FDA接受RP1治疗晚期黑色素瘤的生物制品许可申请并授予优先审查
Replimune Group于当地时间1月21日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已接受RP1(vusolimogene oderparepvec)与抗PD-1抗体nivolumab联合用于治疗晚期黑色素瘤患者的生物制品许可申请(BLA),并授予其BLA优先审查...
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家族性乳糜微粒血症综合征新药plozasiran预计今年获批,FDA已接受其新药申请
据Arrowhead制药公司1月17日的新闻稿,美国食品药品监督管理局(FDA)已接受 Plozasiran 的新药申请(NDA),用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)。FDA提供了处方药使用者付费法案(PDUFA)的行动日期为...
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STEP UP试验:使用高剂量Semaglutide可显著减轻肥胖患者的体重
全球医疗保健公司诺和诺德近日公布了一项3b期STEP UP临床试验的主要数据,该试验评估了7.2毫克Semaglutide(中文名:司美格鲁肽)对肥胖成年人的疗效。研究结果显示,与安慰剂相比,7.2毫克Sem...
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抗体偶联药物Datroway在美获批治疗晚期乳腺癌
2025年1月17日,由阿斯利康与第一三共联合开发的抗体偶联药物Datroway(datopotamab deruxtecan或Dato-DXd)获得美国FDA批准上市,用于治疗无法切除或转移性、激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HE...
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KRAS G12C突变结直肠癌新疗法!Lumakras+Vectibix获得FDA批准
据安进公司1月17日的新闻稿,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准将Lumakras(sotorasib,索托拉西布)与Vectibix(panitumumab,帕尼单抗)联合用于治疗经FDA批准的检测确定为KRAS G12C突变的转移性结直肠癌...
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Calquence联合疗法在美获批,用于治疗先前未经治疗的套细胞淋巴瘤
阿斯利康于1月17日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Calquence(acalabrutinib,阿卡替尼)与苯达莫司汀和利妥昔单抗联合用于治疗未曾治疗过且不适合进行自体造血干细胞移植的套细胞淋巴瘤...
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口服小分子疗法Linsitinib在2/3期甲状腺眼病试验中减轻眼球突出
Sling Therapeutics生物制药公司于1月14日公布了评估Linsitinib(林西替尼)治疗活动性、中度至重度甲状腺眼病的2/3期试验的顶线结果。分析显示,该药物符合该研究的主要终点,以150mg每日两次的剂量...
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RELiZORB在美扩大适用范围至年仅1岁且患有脂肪吸收不良的儿科患者
Alcresta Therapeutics公司于1月15日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)扩大了RELiZORB(immobilized lipase,固定化脂肪酶)试剂盒的批准范围,将使用范围扩大至年仅1岁且患有脂肪吸收不良的儿科患者。...
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高危非肌层浸润性膀胱癌首个膀胱内药物释放系统TAR-200在美递交新药申请
强生公司于美国东部时间1月15日宣布,已向美国食品药品监督管理局(FDA)提交TAR-200的新药申请,用于治疗对卡介苗(BCG)无反应的高风险非肌层浸润性膀胱癌(HR-NMIBC)伴有原位癌(CIS)的患者,无论是...
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礼来Omvoh在美获批用于治疗中度至重度活动性克罗恩病
礼来公司于昨日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Omvoh(mirikizumab-mrkz,米吉珠单抗),用于治疗成人中度至重度活动性克罗恩病(CD)。继2023年10月批准作为成人中度至重度活动性溃疡性结肠...
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2024年12月:美国FDA新药汇总
根据美国FDA官网显示,2024年12月已对多款first-in-class新药、新适应症的批准做出监管决定,其中包括治疗家族性高乳糜微粒血症综合征、特应性皮炎、囊性纤维化、血友病和阻塞性睡眠呼吸暂停...
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LEQEMBI皮下注射版本在美进入审查,用于治疗早期阿尔茨海默病
卫材株式会社和渤健于1月13日联合宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已经接受了LEQEMBI(lecanemab-irmb)100mg/mL皮下自动注射器用于每周维持给药的生物制品许可申请(BLA),治疗轻度认知障碍或轻度痴...
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黏多糖贮积症Ⅱ型新药Tividenofusp alfa获FDA授予突破性疗法认定
Denali Therapeutics生物制药公司于1月8日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予Tividenofusp alfa(DNL310)突破性疗法认定,用于治疗黏多糖贮积症Ⅱ型(MPS II,又称亨特综合征)患者。此前,FDA已授予...
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拜耳Kerendia已同时向中美递交补充新药申请,用于LVEF≥40%的心衰患者
拜耳(Bayer)公司于1月11日宣布,已同时向美国食品药品监督管理局(FDA)和中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)提交了Kerendia(finerenone,非奈利酮)的补充新药申请(sNDA),用于治疗左心室射血分...
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TROP2靶向抗体药物偶联物Dato-DX获FDA优先审查,用于治疗晚期EGFR突变肺癌
阿斯利康和第一三共于昨日联合宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已同意优先审查其抗体药物偶联物datopotamab deruxtecan(简称Dato-DX)的生物制剂许可申请(BLA),用于治疗既往已接受过治疗的局部晚...
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急性移植物抗宿主病新药MaaT013达3期研究主要终点,即将递交上市申请
MaaT制药公司于1月8日公布了一项关键欧洲3期ARES临床研究的顶线结果,旨在评估MaaT013在三线治疗中对伴有胃肠道受累的急性移植物抗宿主病(GI-aGvHD)患者(即对类固醇有耐药性且对 ruxolitinib 有耐...
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老花眼眼药水Brimochol PF在关键3期试验中改善了患者的近视力
眼科治疗药物研发商Tenpoint Therapeutics于当地时间1月9日公布了其第二项关键性3期BRIO-II试验的积极顶线结果。试验评估了其研究性瞳孔调节疗法Brimochol PF滴眼液对老花眼成人患者的疗效。分析显...
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全身型重症肌无力FcRn靶向抗体疗法Nipocalimab获FDA优先审查
强生公司于昨日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准优先审查Nipocalimab(尼卡利单抗)注射液的生物制品许可申请(BLA),用于治疗抗体阳性(如抗乙酰胆碱受体[AChR]、抗肌肉特异性酪氨酸激酶...
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PKR激活剂mitapivat正在美国接受审查,用于治疗α-或β-地中海贫血
Agios制药公司于1月8日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已接受审查mitapivat的补充新药申请(sNDA),用于治疗非输血依赖性(NTD)和输血依赖性(TD)-或-地中海贫血的成年患者。该申请的审查分类为标...
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Friedreich共济失调基因疗法SGT-212的新药临床研究申请在美获批
Solid Biosciences于2025年1月7日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其SGT-212的研究新药(IND)申请,用于治疗Friedreich共济失调(FA)。这是针对Friedreich共济失调的中枢神经系统和心脏表现的唯一一...
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英国有条件批准Givinostat治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症
英国药品和健康产品管理局(MHRA)于2024年12月20日宣布已批准Duvyzat(givinostat,吉维司他)用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)。该监管机构已明确批准该药物用于在能够门诊治疗时开始...
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FDA授予Posdinemab快速通道指定,用于治疗早期阿尔茨海默病
强生公司于1月8日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予Posdinemab快速通道指定,用于治疗早期阿尔茨海默病(AD)患者。FDA的快速通道计划旨在促进严重或可能危及生命且医疗需求未满足的疾...
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Ropeginterferon alfa-2b-njft在原发性血小板增多症试验中有效,计划寻求标签扩展
据台湾药华医药(PharmaEssentia)1月6日的新闻稿宣布其来自SURPASS-ET研究的阳性顶线数据,该研究评估了Ropeginterferon alfa-2b-njft(P1101)注射液对原发性血小板增多症(ET)的疗效与安全性。分析显示,该试...
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GSK'227获得FDA突破性疗法认定,用于治疗复发或难治性骨肉瘤
葛兰素史克(GSK)于当地时间1月7日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予GSK5764227(GSK227, 也称为HS-20093 )突破性疗法认定,用于治疗在至少2种先前疗法中出现疾病进展的复发或难治性(R/R)骨肉...
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Menkes病潜在首款新药CUTX-101获得FDA优先审查
2025年1月6日,Fortress Biotech宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已经同意对用于治疗Menkes病的CUTX-101(Copper Histidinate)的新药申请(NDA)进行优先审查,并被指定处方药使用者费用法案(PDUFA)的目标行动日...
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安进双特异性T细胞结合器免疫疗法tarlatamab在英国获批,用于治疗晚期小细胞肺癌
2024年12月31日,安进公司宣布英国药品和保健品管理局(MHRA)已通过Orbis项目批准Imdylltra(tarlatamab,塔拉妥单抗),用于治疗小细胞肺癌(SCLC)成年患者。 该药物已被特别批准用于其疾病已扩散至整个...
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Evkeeza在欧盟扩大适用年龄至6个月大的纯合子家族性高胆固醇血症儿童患者
Ultragenyx生物制药公司于美东时间1月6日宣布,欧盟委员会(EC)已扩大Evkeeza(evinacumab,依维苏单抗)的批准范围,作为饮食和其他降脂治疗的辅助药物,将适用年龄扩展至6个月至5岁的纯合子家族性...
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FDA预计5款新药将在2025年2月做出批准决定
处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构...
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全球首款HSP90抑制剂Jeselhy已在日本获批上市,用于四线治疗胃肠道间质瘤
2022年6月,由日本大鹏药品(Taiho Pharmaceutical)开发的Jeselhy(pimitespib,匹米替比)获得日本厚生劳动省(MHLW)批准上市,用于治疗化疗后进展的胃肠道间质瘤(GIST)。 胃肠道间质瘤(GIST)是胃肠道最常见的...
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