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QALSODY是治疗什么的？

[ 人气:106 | 日期: 2023-04-26 | 返回 | 打印 ]
来自    网友的提问：

QALSODY是治疗什么的？


来自    的回答：

QALSODY(tofersen)是一种处方药，用于治疗超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的肌萎缩侧索硬化的成人患者。根据在接受QALSODY治疗的患者中观察到的血浆神经丝轻链(NfL)的减少，该适应症获得了加速批准。对该适应症的继续批准可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证。




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