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ULTOMIRIS是否对罕见病有不错的疗效？这是一种什么药

[ 人气:193 | 日期: 2020-08-11 | 返回 | 打印 ]
来自    网友的提问：

ULTOMIRIS是否对罕见病有不错的疗效？这是一种什么药


来自    的回答：

ULTOMIRIS（Ravulizumab）依库珠单抗获得FDA批准上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）。该药物是第一款也是目前唯一一款长效C5补体抑制剂，它通过抑制终末补体级联反应中的C5蛋白发挥作用。而C5蛋白是人体免疫系统的一部分，当它不受控制被激活时，会引发PNH、溶血尿毒综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体(AchR)和抗体阳性重症肌无力等严重罕见病。
 
 



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